La Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) dio luz verde a la financiación de 49 medicamentos durante 2024, siendo 14 de ellos medicamentos huérfanos. Así quedó reflejado en la notas informativas mensuales publicadas por el Ministerio de Sanidad. Las nuevas terapias incorporadas son para enfermedad de Pompe, melanoma uveal irresecable o metastásico, dolor somático agudo de moderado a intenso, mieloma múltiple, psoriasis pustulosa generalizada, tumor del estroma gastrointestinal, colitis ulcerosa, alopecia areata, osteoporosis, migraña, carcinoma hepatocelular, enfermedad de Fabry, cáncer de próstata, vitíligo, linfoma folicular, déficit de esfingomielinasa ácida, miastenia gravis generalizada, miomas uterinos, neumonía adquirida en el hospital, dermatitis atópica de moderada a grave, epidermólisis bullosa, linfoma de células del manto, hemofilia B, miocardiopatía hipertrófica obstructiva, infecciones intraabdominales complicadas, prurito colestático en pacientes con síndrome de Alagille, VIH multirresistente, leucemia mieloide aguda y esclerosis múltiple
Siguiendo con el listado, aparecen otros medicamentos para cáncer colorrectal metastásico, hemofilia A, candidiasis invasiva, hipercolesterolemia familiar homocigótica, cáncer de pulmón no microcítico (CPNM), linfoma B difuso de células grandes (LBDCG), eucodistrofia metacromática, hiperargininemia, enfermedad lipofuscinosis neuronal ceroidea de tipo 2, infección por rabia; otro fármaco para infección intraabdominal complicada (IIAc), neumonía adquirida en el hospital (NAH), incluyendo neumonía asociada a ventilación mecánica (NAV) e infección del tracto urinario complicada (ITUc), incluyendo pielonefritis; otro agente inhalatorio para el mantenimiento de la anestesia general en cirugías de pacientes hospitalizados y ambulatorios en adultos, adolescentes y niños intubado; y, finalmente, otro de uso diagnóstico para la obtención de imágenes por resonancia magnética (IRM) con contraste para mejorar la detección y visualización de patologías con alteración de la barrera hematoencefálica (BHE) y/o vascularidad anormal.
Enero
Durante el mes de enero, la CIPM dio luz verde a la financiación de tres nuevos medicamentos, entre los que aparecían dos medicamentos huérfanos. Se trató de:
–Nexviadyme (avalglucosidasa alfa, Sanofi): una terapia enzimática de sustitución a largo plazo e indicada para el tratamiento de pacientes con enfermedad de Pompe con déficit de α-glucosidasa ácida.
–Kimmtrak (tebentafusp, Immunocore): para el tratamiento en monoterapia del melanoma uveal irresecable o metastásico en pacientes adultos con antígeno leucocitario humano positivo.
-Velyntra (cocristal tramadol/celecoxib, Esteve): indicado en adultos para el tratamiento sintomático a corto plazo del dolor somático agudo de moderado a intenso que requiere la administración de tramadol y celecoxib.
Febrero
En febrero, la CIPM financió tres nuevos medicamentos, entre los que aparecía un medicamento huérfano. Fueron los siguientes:
–QinlockH (ripretinib, Deciphera Pharmaceuticals): para pacientes adultos con tumor avanzado del estroma gastrointestinal (GIST) que han recibido tratamiento previo con tres o más inhibidores de quinasa, como imatinib.
–Spevigo (espesolimab, Boehringer Ingelheim): para los brotes en pacientes adultos con psoriasis pustulosa generalizada (PPG) como monoterapia.
–Pepaxti (melfalán flufenamida hidrocloruro, Oncopeptides AB): para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple, en combinación con dexametasona, que han recibido al menos tres líneas de tratamientos anteriores, cuya enfermedad sea resistente a al menos un inhibidor del proteo soma (un fármaco inmunomodulador y un anticuerpo monoclonal anti-CD38), y que han demostrado progresión de la enfermedad durante o después del último tratamiento. “En el caso de los pacientes con un trasplante autólogo de células madre, el tiempo transcurrido hasta la progresión deberá ser de al menos tres años desde el trasplante”, advirtió Sanidad en el comunicado.
Marzo
El comité propuso la financiación total o parcial de siete nuevos medicamentos en marzo, los cuales fueron:
–Omvoh (mirikizumab, Lilly): para el tratamiento de la colitis ulcerosa activa, de moderada a grave, en pacientes adultos que hayan tenido una respuesta inadecuada, presenten pérdida de respuesta o intolerancia al tratamiento convencional o a un tratamiento biológico.
–Litfulo (ritlecitinib, Pfizer): para alopecia areata grave en adultos y adolescentes a partir de doce años de edad.
–Eladynos (abaloparatida, Theramex): indicado para tratar la osteoporosis en mujeres posmenopáusicas que presentan un aumento del riesgo de fractura.
–Aquipta (atogepant, AbbVie), como profilaxis de la migraña en adultos que tengan al menos cuatro días de migraña al mes.
–Tecvayli (teclistamab, Johnson & Johnson): como tratamiento en monoterapia de pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída y refractario, que han recibido al menos tres tratamientos previos, incluidos un agente inmunomodulador, un inhibidor del proteasoma y un anticuerpo anti-CD38 y han presentado progresión de la enfermedad al último tratamiento.
–Elrexfio (elranatamab, Pfizer): como tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída y refractario, que han recibido al menos tres tratamientos previos, incluidos un agente inmunomodulador, un inhibidor del proteasoma y un anticuerpo anti-CD38, y que han presentado progresión de la enfermedad al último tratamiento.
–Imjudo (tremelimumab, AstraZeneca): como tratamiento de primera línea para adultos con carcinoma hepatocelular (CHC) avanzado o irresecable en combinación con durvalumab.
Abril
En el cuarto mes del año, la CIPM respaldó la financiación de cinco nuevos medicamentos, incluyendo dos medicamentos huérfanos. Estos fueron:
–Lunsumio (mosunetuzumab, Roche): para el tratamiento en monoterapia de pacientes adultos con linfoma folicular (LF) en recaída o refractario que han recibido al menos dos terapias sistémicas previas.
–Xenpozyme (olipudasa alfa, Sanofi): una terapia enzimática de sustitución para el tratamiento de las manifestaciones no relacionadas con el sistema nervioso central (SNC) del déficit de esfingomielinasa ácida (Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD, por sus siglas en inglés) en pacientes pediátricos y adultos con tipo A/B o tipo B.
–Elfabrio (pegunigalsidasa alfa, Chiesi): una terapia de sustitución enzimática a largo plazo, de Chiesi, en pacientes adultos con un diagnóstico confirmado de enfermedad de Fabry (deficiencia de alfagalactosidasa).
–Pylclari (piflufolastat (18f), Curium Pet): para la detección de lesiones que expresan el antígeno prostático específico de membrana (PSMA) mediante tomografía por emisión de positrones (PEn en adultos con cáncer de próstata (CaP) en los siguientes escenarios clínicos: estadificación primaria de pacientes con CaP de alto riesgo antes del tratamiento curativo inicial; o bien localización de recurrencias de CaP en pacientes con sospecha de recidiva basada en el aumento de los niveles séricos de antígeno prostático específico (PSA) después del tratamiento primario con intención curativa.
–Opzelura (ruxolitinib, Incyte Biosciences): para el vitíligo no segmentario con afectación facial en adultos y adolescentes a partir de 12 años.
Mayo
Durante el mes de mayo, la CIPM dio luz verde a la financiación de seis nuevos medicamentos, entre los que aparecía un medicamento huérfano. Se trató de:
–Xerava (eravaciclina, PAION Pharma): para el tratamiento de las infecciones intraabdominales complicadas (IIAc) en adultos.
–Briumvi (ublituximab, Neuraxpharm): para el tratamiento de pacientes adultos con formas recurrentes de esclerosis múltiple (EMR) con enfermedad activa definida por características clínicas o de imagen.
-Livmarli (maralixibat, Mirum): para el tratamiento del prurito colestático en pacientes con síndrome de Alagille (SALG) de dos meses de edad y mayores.
-Sunlenca (lenacapavir, Gilead): para el tratamiento, en combinación con otro(s) fármaco(s) antirretroviral(es), de adultos con infección por el VIH-1 multirresistente a fármacos para los que, de otro modo, no es posible preparar una pauta de tratamiento antiviral supresor, para una carga oral antes de administrar lenacapavir inyectable de acción prolongada.
-Evkeeza (evinacumab, Ultragenyx): para pacientes adultos y niños a partir de 5 años de edad con hipercolesterolemia familiar homocigótica (HFHo), como complemento a la dieta y a otros tratamientos hipolipemiantes para reducir el colesterol transportado por las lipoproteínas de baja densidad (C-LDL).
-Inaqovi (decitabina/cedazuridina, Otsuka): para el tratamiento en monoterapia de pacientes adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) de nuevo diagnóstico que no son candidatos a la quimioterapia de inducción estándar.
Junio
En junio, la CIPM respaldó la financiación de cuatro nuevos medicamentos. Estos fueron:
–Zilbrysq (zilucoplan, UCB): para el tratamiento de pacientes adultos con miastenia gravis generalizada (MGg) con anticuerpos positivos frente a receptores de acetilcolina (AChR) como complemento a la terapia estándar.
–Yselty (linzagolix, Theramex): para abordar los síntomas moderados a graves de los miomas uterinos en mujeres adultas en edad fértil.
–Recarbrio (imipenem/cilastatina/relebactam, MSD): recibió financiación para tres indicaciones. En primer lugar, para el tratamiento de la neumonía adquirida en el hospital (NAH), incluida la neumonía asociada a ventilación mecánica (NAVM), en adultos; en segundo lugar, para bacteriemia que se produce en asociación con, o se sospecha que está asociada con, una NAH o una NAVM, en adultos; y, por último, para infecciones debidas a organismos aerobios Gram negativos en adultos con opciones de tratamiento limitadas.
–Ebglyss (lebrikizumab, Almirall): para la dermatitis atópica de moderada a grave en adultos y adolescentes a partir de 12 años con un peso corporal de al menos 40 kilogramos que sean candidatos a una terapia sistémica.
Julio
En julio, la CIPM dio luz verde a la financiación de tres nuevos medicamentos, entre los que figuró un medicamento huérfano. Estos fueron:
–Locametz (gozetotida, Novartis): para la detección de lesiones positivas al antígeno prostático de membrana (PSMA) mediante tomografía por emisión de positrones (PET) en adultos con cáncer de próstata (CaP), tras el marcaje radiactivo con galio 68, en los siguientes escenarios clínicos: estadificación inicial de pacientes con CaP de alto riesgo antes de la terapia curativa inicial; sospecha de recidiva de CaP en pacientes con niveles crecientes de antígeno prostático específico (PSA) en suero después de la terapia curativa inicial; e identificación de pacientes con cáncer de próstata resistente a la castración metastásico progresivo positivo a PSMA (CPRCm) para los que está indicada la terapia dirigida con PSMA.
–Jaypirca (pirtobrutinib, Lilly): para el tratamiento en monoterapia de pacientes adultos con linfoma de células del manto (LCM) en recaída o refractario que hayan sido tratados previamente con un inhibidor de la tirosina quinasa de Bruton (BTK).
–Filsuvez (corteza de abedul, Amryt Pharmaceuticals): para el tratamiento de heridas de espesor parcial asociadas a la epidermólisis bullosa (EB) distrófica y juntural en pacientes de seis meses o más.
Septiembre
En septiembre, la CIPM financió tres nuevos medicamentos, incluyendo uno huérfano, ya que en agosto no se publicaron acuerdos. Fueron los siguientes:
–Velsipity (etrasimod, Pfizer): para pacientes a partir de 16 años de edad con colitis ulcerosa (CU) activa de moderada a grave que hayan tenido una respuesta inadecuada, presenten pérdida de respuesta o sean intolerantes al tratamiento convencional o a un fármaco biológico.
–Hemgenix (etranacogén dezaparvovec, CSL Behring): para el tratamiento de la hemofilia B grave y moderadamente grave (deficiencia congénita del factor IX) en pacientes adultos sin antecedentes de inhibidores del factor IX.
–Camzyos (mavacamten, BMS): para el tratamiento de la miocardiopatía hipertrófica obstructiva (MCHO) sintomática (New York Heart Association, NYHA, clase II-III) en pacientes adultos.
Durante este mes, el comité también aprobó por unanimidad nuevas indicaciones para los medicamentos contra el cáncer de mama Enhertu (trastuzumab deruxtecán, Daiichi Sankyo) y Trodelvy (sacituzumab govitecan-hziy, Gilead).
Octubre
En octubre, fueron seis los medicamentos a los que la CIPM dio luz verde, siendo tres de ellos huérfanos. Ellos fueron:
–Fruzaqla (fruquintinib, Takeda): para pacientes adultos con cáncer colorrectal metastásico (CCRm) que hayan sido previamente tratados con terapias estándar disponibles, como quimioterapia basada en fluoropirimidina, oxaliplatino e irinotecán, fármacos anti-VEGF y antiEGFR y que hayan progresado o sean intolerantes al tratamiento con trifluridina-tipiracilo o regorafenib.
–Talvey (talquetamab, Johnson & Johnson): un tratamiento huérfano en monoterapia para pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída y refractario, que han recibido al menos tres tratamientos previos, incluyendo un agente inmunomodulador, un inhibidor del proteasoma y un anticuerpo anti-CD38 y han presentado progresión de la enfermedad al último tratamiento.
–Rezzayo (rezafungina, Mundipharma GmbH): para la candidiasis invasiva en adultos.
–Altuvoct (efanesoctocog alfa, Sobi): para el tratamiento y profilaxis de las hemorragias en pacientes de todos los grupos de edad con hemofilia A (deficiencia congénita de factor VIII).
–Lojuxta (lomitapida, Amryt), como complemento a una dieta baja en grasas y a otros medicamentos hipolipemiantes con o sin aféresis de lipoproteínas de baja densidad (LDL) en pacientes adultos con hipercolesterolemia familiar homocigótica (HoFH).
–Elucirem (gadopiclenol, Guerbet): únicamente para su uso diagnóstico en adultos y niños a partir de dos años para la obtención de IRM con contraste para mejorar la detección y visualización de patologías con alteración de la BHE y/o vascularidad anormal de: cerebro, columna vertebral y tejidos asociados del SNS, hígado, riñón, páncreas, mama, pulmón, próstata y sistema musculoesquelético.
Noviembre
Llegando casi al final del año, la CIPM dio luz verde a la financiación de cinco nuevos medicamentos, siendo uno de ellos huérfano. Estos fueron:
–Libmeldy (atidarsagen autotemcel, Orchard Therapeutics): para el tratamiento de la leucodistrofia metacromática (LDM) caracterizada por mutaciones paralelas en el gen de la arilsulfatasa A (ARSA) que provocan una reducción de la actividad enzimática de la ARSA: en niños con formas infantiles tardías o juveniles tempranas, sin manifestaciones clínicas de la enfermedad; y, en niños con forma juvenil temprana, con manifestaciones clínicas tempranas de la enfermedad, que todavía pueden caminar de forma independiente y antes del inicio del deterioro cognitivo.
–Tevimbra (tislelizumab, BeiGene): en combinación con pemetrexed y quimioterapia basada en platino para tratamiento de primera línea de pacientes adultos con cáncer de pulmón no microcítico (CPNM) no escamoso cuyo tumor exprese PD-L1 en ≥50% de las células tumorales, sin mutaciones positivas de EGFR o de ALK, y que tengan CPNM localmente avanzado y que no sean candidatos a resección quirúrgica o quimiorradiación basada en platino, o CPNM metastásico; en combinación con carboplatino y paclitaxel o nab-paclitaxel para el tratamiento de primera línea de pacientes adultos con CPNM escamoso que tengan CPNM localmente avanzado y que no sean candidatos a resección quirúrgica o quimiorradiación basada en platino, o CPNM metastásico; en monoterapia está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con CPNM localmente avanzado o metastásico después de tratamiento previo basado en platino; y, por último, en monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con carcinoma de células escamosas de esófago (CCEE) irresecable, localmente avanzado o metastásico, tras quimioterapia previa basada en platino.
–Tepkinly (epcoritamab, AbbVie): en monoterapia para pacientes adultos con linfoma B difuso de células grandes (LBDCG) en recaída o refractario después de dos o más líneas de tratamiento sistémico.
–Talzenna (talazoparib, Pfizer): en combinación con enzalutamida para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer de próstata metastásico resistente a la castración (CPRCm) en los que la quimioterapia no está clínicamente indicada.
-Desflurano Baxter (desflurano, Baxter): un agente inhalatorio para el mantenimiento de la anestesia general en cirugías de pacientes hospitalizados y ambulatorios en adultos, adolescentes y niños intubados. “Restringido a situaciones en las que sea estrictamente necesario y no pueda utilizarse ningún otro anestésico por motivos médicos, tal como establece el Reglamento (UE) 2024/573 del Parlamento Europeo y del Consejo, de 7 de febrero de 2024, sobre los gases fluorados de efecto invernadero”, especifica la nota informativa de la CIPM.
Diciembre
Por último, en diciembre el comité financió cuatro nuevos medicamentos, incluyendo dos huérfanos. Todos ellos fueron:
–Loargys (pegzilarginasa, Immedica): para el tratamiento de la deficiencia de arginasa 1 (ARG1-D), también conocida como hiperargininemia, en adultos, adolescentes y niños a partir de dos años de edad.
–Brineura (cerliponasa alfa, BioMarin): para la enfermedad lipofuscinosis neuronal ceroidea de tipo 2 (LNC2), también conocida como déficit de tripeptidil-peptidasa 1 (TPP1).
–Emblaveo (aztreonam/avibactam, Pfizer): para el tratamiento de las tres infecciones mencionadas anteriormente en pacientes adultos. No obstante, Emblaveo también está indicado para el tratamiento de infecciones causadas por microorganismos gram negativos aerobios en pacientes adultos con opciones terapéuticas limitadas.
–Hyperrab (inmunoglobulinas humana antirrábicas, Grifols): para la profilaxis post-exposición de infección por rabia en sujetos después de la exposición a rasguños, mordeduras u otras lesiones, incluida la contaminación de la membrana mucosa con tejido infeccioso, o con saliva, causada por un animal sospechoso de tener el virus de la rabia. “La inmunoglobulina humana antirrábica se debe utilizar siempre en combinación con una vacuna antirrábica”, subrayó el comunicado.
