La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) publica dos nuevos Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPT) de un medicamento oncológico y otro para hemofilia A. El primero de ellos es para Akeega (niraparib y acetato de abiraterona), un tratamiento desarrollado por Johnson & Johnson, en combinación con prednisona o prednisolona para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer de próstata metastásico resistente a la castración (CRPCm) con mutaciones BRCA1/2 (germinal y/o somática), en los que la quimioterapia no está clínicamente indicada.
Los principales datos de eficacia y seguridad de la combinación de niraparib/AA en la indicación autorizada provienen del estudio pivotal MAGNITUDE, fase III, aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego de niraparib en combinación con AA y prednisona versus placebo, AA y predisona para el tratamiento de pacientes con cáncer de próstata resistente a la castración metastásico.
La combinación niraparib con abiraterona más prednisona o prednisolona para el tratamiento de pacientes adultos con CPRCm con mutaciones BRCA1/2 (germinal y/o somática), en los que la quimioterapia no está clínicamente indicada, ha mostrado beneficios estadísticamente significativos en SLPr frente a placebo/AA. La mediana de la supervivencia libre de progresión radiológica (SLPr) fue de 19,5 meses en el grupo experimental y de 10,9 meses en el grupo control. Los datos de supervivencia global (SG), variable secundaria principal del estudio, son aún inmaduros y no se observaron diferencias estadísticamente significativas.
El siguiente IPT elaborado es para Hemlibra (emicizumab), un tratamiento desarrollado por Roche para hemofilia A moderada sin inhibidores con fenotipo hemorrágico grave. El estudio HAVEN 6 es un estudio clínico fase III, multicéntrico, de un único brazo, abierto, y actualmente en marcha, que tiene como objetivo evaluar la seguridad, eficacia, farmacocinética (PK) y farmacodinamia (PD) de emicizumab en 73 pacientes de todas las edades con la enfermedad de moderada o leve sin inhibidores frente al FVIII, cuyo fenotipo hemorrágico requiera tratamiento profiláctico. El objetivo principal del estudio fue la evaluación de la seguridad. Los datos de eficacia se basan en un análisis intermedio.
El tratamiento representa una opción de tratamiento para la profilaxis de pacientes con hemofilia A moderada sin inhibidores del factor VIII y con fenotipo hemorrágico grave. Hemlibra ha mostrado tasas anualizadas de sangrados bajas, con un perfil de seguridad manejable. Su forma administración subcutánea y su pauta menos frecuente minimiza los inconvenientes de la administración por vía intravenosa de los concentrados de factor VIII. “A la hora de elegir entre los concentrados de FVIII y emicizumab hay que tener en cuenta las incertidumbres sobre el impacto de emicizumab en la artropatía, el desarrollo de anticuerpos frente a emicizumab y el riesgo de trombosis, especialmente en el uso concomitante con factores de coagulación en cirugías o control de los sangrados. Además, hay que tener en cuenta que los datos de eficacia y seguridad a largo plazo con emicizumab son limitado”, concluye el documento.
