Un análisis realizado por Omakase Consulting concluye que dos de cada tres medicamentos huérfanos que reciben su primera resolución negativa de precio y financiación no llegan a financiarse tras alegaciones posteriores.
La comisión interministerial de precios de medicamentos (CIPM) ha evaluado 42 medicamentos huérfanos entre abril de 2019 y junio de 2022 en España, de los cuales el 57 por ciento recibieron una resolución negativa en su primer acuerdo de financiación. Esto implica que menos de la mitad de los medicamentos huérfanos aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), no son financiados en España en su primera reunión de la CIPM.
Este es uno de los principales hallazgos del análisis que Omakase Consulting ha llevado a cabo con el objetivo de identificar el número y las razones que hay detrás de un acuerdo denegatorio para los medicamentos huérfanos en España.
Silvia Subías, directora del análisis, recalca que existe una barrera que dificulta el acceso de estos medicamentos a los pacientes debido a su alto coste y elevada incertidumbre en su beneficio clínico real, especialmente en la efectividad a largo plazo.
En este sentido, José Luis Poveda, director del Área Clínica del Medicamento del Hospital La Fé y presidente de la Comisión Nacional de Farmacia Hospitalaria, indica que, desde su punto de vista, hay una dificultad de acceso a los medicamentos huérfanos en España, sobre todo comparado con los países de mayor PIB de nuestro entorno.
“Creo que hay algunos elementos que son propios del paradigma de la rareza como es la muestra muy pequeña, la dificultad de tener ensayos con un brazo comparador inexistente y el reclutamiento de pacientes en una enfermedad con baja prevalencia, lo que conlleva a la escasez de datos”, señala Poveda.
Silvia Subías apunta que hay una tendencia a encontrarnos con acuerdos denegatorios de precio y financiación en este tipo de fármacos, lo que conlleva a los laboratorios a recurrir al proceso de alegaciones. Sin embargo, el 63 por ciento de estos medicamentos vuelven a recibir una resolución negativa.
A este respecto, el análisis manifiesta que tras recibir dos acuerdos denegatorios consecutivos, la mayoría de los laboratorios (66 por ciento) aceptaron la decisión negativa de la CIPM y no han presentado hasta la fecha una nueva solicitud de precio y financiación para su inclusión en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud. Sólo cuatro laboratorios presentaron una nueva solicitud, resultando todos ellos en un acuerdo denegatorio. Tras ello, se presentaron alegaciones para tres de los cuatro medicamentos huérfanos no financiados, de los cuales finalmente solo uno obtuvo resolución positiva.
“Dos de cada tres medicamentos huérfanos que reciben su primer acuerdo denegatorio de financiación no llegan a financiarse a pesar de alegaciones posteriores”
Silvia Subías, directora del análisis.
Con todo ello, José Luis Poveda señala que la solución para dar un mejor acceso de estos fármacos a los pacientes pasa porque éste sea rápido realizando una evaluación post y no tanto una evaluación pre que es a lo que se acostumbra.
Desde abril de 2019 se incluyó como novedad en la nota informativa sobre los acuerdos de la CIPM, los criterios que motivan las decisiones de financiación y de no financiación de medicamentos, establecidos en la legislación española. Por lo que el análisis también analiza las razones que hay detrás de una decisión denegatoria para los medicamentos huérfanos en España.
El análisis muestra que las razones más comunes que justifican la no financiación de los medicamentos huérfanos fueron, en el 88 por ciento de los casos, relacionados con el impacto presupuestario y, en el 63 por ciento, debido al beneficio clínico incremental teniendo en cuenta su coste-efectividad.
Ante esto, Poveda es crítico y señala que “no se quiere dar precio y financiación porque no hay suficiente evidencia científica, pero que se podría introducir el fármaco y evaluarlo a posteriori, así como hacer un seguimiento para ver si ha proporcionado algún tipo de valor para el paciente o para el sistema”.
“La incertidumbre la tenemos que manejar, tendremos que dar paso a los medicamentos a los pacientes y después tener sistemas de recogida de datos potentes, que nos permiten evidenciar el valor del medicamento en el entorno del propio paciente”, añade Poveda.
Por tanto, el incremento del impacto presupuestario asociado al alto precio de los medicamentos huérfanos sin la certeza de su beneficio clínico real es la principal preocupación del Ministerio de Sanidad. Sin embargo, “es importante reconocer las limitaciones y las barreras actuales en la evaluación de estos medicamentos huérfanos y desarrollar un procedimiento específico de financiación y fijación de precio para este tipo de fármacos”, apunta la directora del análisis.
Asimismo, Poveda señala que debemos empezar a acostumbrarnos a que “los trajes de serie” que nos han servido para evaluar el conjunto de medicamentos necesitan ajustes finos en el mundo de los medicamentos huérfanos y si pretendemos que ese traje sirva para todos, “los resultados son evidentes, no está funcionando el sistema”.
Es esencial asegurar el acceso de las personas con enfermedades raras a los recursos que mejoren su calidad de vida. No obstante, el proceso actual de evaluación no garantiza un acceso óptimo ni rápido a estos medicamentos lo que repercute al objetivo de garantizar la equidad.
