Entre 2014 y 2022 se aprobaron más de 500 nuevos principios activos (NAS, por sus siglas en inglés) en EEUU, la Unión Europea (UE) y Japón para un conjunto amplio de enfermedades, siendo el país americano el que autorizó un mayor número de NAS (380), frente a los 305 de la UE y los 301 de Japón. Así lo recoge un nuevo informe elaborado por la consultora IQVIA, que refleja también que de 2019 a 2022, más de la mitad de los NAS aprobados por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) que no fueron aprobados en la UE (51) y Japón (107) fueron desarrollados por compañías farmacéuticas emergentes (EBP), “lo que indica una mayor dificultad para que los desarrolladores más pequeños obtengan aprobaciones internacionales”, confirma.
La mayoría de los NAS de EEUU eran terapias pertenecientes a las áreas de neurología y oncología, y casi la mitad habían sido designados primeros de su clase por la FDA, “lo que pone de manifiesto las posibles necesidades no cubiertas de los pacientes en la UE y Japón”, indica el documento. A continuación, subraya que tras la aprobación central en la UE, muchos NAS tienen más dificultades para conseguir disponibilidad en los 27 países de la UE, ya que cada uno de estos países tiene su propio proceso descentralizado para incluir estos medicamentos en su prestación. Aunque entre 2014 y 2022 se aprobaron menos medicamentos en Japón que en EEUU o en la UE, aquellos que se aprobaron en el país nipón estuvieron disponibles una media de dos meses después de su aprobación.
Tras la aprobación de un fármaco por parte de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés), los 27 países de la UE llevan a cabo evaluaciones adicionales de las listas de reembolso y de los precios antes de que los nuevos medicamentos estén disponibles para los pacientes. La complejidad de conseguir la disponibilidad de nuevos medicamentos en los distintos países tras la aprobación central europea está bien documentada, ya que se observan tasas de disponibilidad variables en los distintos países de la UE. Históricamente, EEUU ha sido más rápida que la UE al aprobar un numero medicamento, incluso cuando la mayoría de las compañías farmacéuticas solicitan la aprobación casi simultáneamente a ambos organismos reguladores. “La revisión más rápida de las solicitudes y el mayor uso de programas de revisión acelerada por parte de la FDA contribuyen a esta diferencia”, confirma el documento. Sin embargo, advierte que “una vez aprobados, la evaluación y la fijación de precios de los medicamentos por parte de los pagadores y otros requisitos específicos de cada país dentro de la UE también podrían contribuir a retrasar aún más la disponibilidad en comparación con los EEUU”.
En abril de 2023, la Comisión Europea propuso una nueva normativa que pretende revisar la legislación farmacéutica y el acceso a los medicamentos huérfanos y pediátricos con los siguientes objetivos principales: garantizar que todos los pacientes de la UE tengan un acceso oportuno y equitativo a medicamentos seguros, eficaces y asequibles; mejorar la seguridad del suministro y garantizar que los medicamentos estén disponibles para los pacientes, independientemente de su lugar de residencia en la UE; seguir ofreciendo un entorno atractivo y favorable a la innovación para la investigación, el desarrollo y la producción de medicamentos en Europa; hacer que los medicamentos sean más sostenibles desde el punto de vista medioambiental; así como, abordar la resistencia a los antimicrobianos (RAM) y la presencia de productos farmacéuticos en el medio ambiente a través de un enfoque de ‘Una sola salud’.
Por territorios, cuando se combinan los NAS disponibles aprobados entre 2014 y 2022 con los autorizados antes de 2014 por país (del total de 545 NAS elegidos para la muestra del estudio), Japón se sitúa por detrás de Alemania, Italia y Austria, lo que pone de relieve una menor tasa absoluta de NAS que han sido aprobados y que probablemente han alcanzado la disponibilidad. Por su parte, los países de la UE varían en su tasa de disponibilidad y en el tiempo transcurrido hasta la disponibilidad y, con pocas excepciones, la UE se sitúa por detrás de EEUU y Japón, “lo que pone de manifiesto la posible necesidad insatisfecha de los pacientes”. En este sentido, Alemania fue el país con más NAS disponibles (285 de los 305 aprobados por parte de la EMA entre 2014 y 2022). Del mismo modo, los autorizados en Alemania y Dinamarca alcanzaron la disponibilidad más rápidamente que los EEUU con una mediana de solo dos meses y tres meses, respectivamente, pero para el resto de los países de la UE, la mediana del tiempo hasta la disponibilidad osciló entre 8 y 56 meses.
Alemania se distingue de la mayoría de los demás países de la UE por la rapidez con la que estos tratamientos están disponibles gracias a su sistema de reembolso de medicamentos desde el momento de la aprobación hasta que se negocian los precios. “Otros países de la UE podrían adoptar un sistema similar de reembolso limitado y automático tras la aprobación central para ofrecer un acceso oportuno a los nuevos tratamientos”, confirma el informe de IQVIA. “Tanto la UE como Japón han propuesto recientemente reformas políticas a partir de 2024 destinadas a mejorar el acceso de los pacientes, pero la eficacia de estas políticas debe seguir midiéndose para garantizar que estos mercados sigan siendo atractivos para los desarrolladores de medicamentos y que los pacientes puedan obtener los resultados que merecen”, añade.
En general, los datos analizados muestran que el acceso de los pacientes a los nuevos medicamentos es mejor en los EEUU en comparación con la UE y Japón, tanto en términos de aprobación de productos como de disponibilidad. “Las tasas más bajas de aprobación de NAS, las tasas de disponibilidad o los retrasos en lograr la disponibilidad en estos países pueden tener repercusiones adversas para los pacientes, especialmente porque muchos de ellos son designados como terapias de primera clase por la FDA”, advierte el informe. Por tanto, reitera que los “cambios políticos deberían centrarse en incentivar a los desarrolladores de fármacos para que introduzcan en el mercado más medicamentos disponibles en todo el mundo para su aprobación en el momento oportuno”, ya que “el proceso de añadir medicamentos a las listas de reembolso de cada uno de los 27 países de la UE tras la aprobación central por la EMA puede verse obstaculizado por largas negociaciones, restricciones presupuestarias y recursos limitados”.
Acceso de los pacientes a nuevos tratamientos
Aunque en el informe se cita que las nuevas reformas políticas de la UE y de Japón pretenden mitigar los problemas de acceso de los pacientes; sin embargo, es importante conocer los resultados históricos y saber dónde pueden introducirse mejoras. Solo de 2019 a 2023, el 54% de estos NAS se lanzaron con designación de medicamentos huérfanos para enfermedades raras. Del mismo modo, el 48% de los NAS del mismo periodo fueron first-in-class.
Los retrasos en el acceso de los pacientes entre países pueden deberse a diversas razones, entre las que figuran las diferencias en los requisitos de aprobación reglamentaria o en los requisitos de disponibilidad y los sistemas de evaluación de los pagadores. En la UE y Japón, la disponibilidad se define más ampliamente como la inclusión de un medicamento aprobado centralmente en la lista pública de reembolso de un país, mientras que en EEUU, la disponibilidad puede estimarse midiendo las tasas de rechazo de solicitudes de productos farmacéuticos y las asignaciones del ‘J-code’ para productos médicos.
