La investigación en el área de Oncología atraviesa una etapa marcada por los desafíos para identificar a los pacientes adecuados y cumplir con los plazos en el desarrollo de fármacos. Las terapias actuales, que emplean vías inéditas y demandan procesos de fabricación más sofisticados, están llevando a diseños de ensayos clínicos más complejos y con tasas de éxito más inciertas. Un documento de Advanced Clinical argumenta que “a pesar de las inversiones millonarias en este campo, encontrar tratamientos eficaces sigue siendo un reto, especialmente para tipos de cáncer menos explorados”. Por esta razón, subraya la urgencia de estos esfuerzos, admitiendo que “en el último año, se registraron más de 17 millones de nuevos casos de cáncer y cerca de 10 millones de muertes relacionadas, evidenciando una necesidad médica insatisfecha de terapias más eficaces y tolerables”, añade.
El documento recoge que los últimos cinco años reflejan un enfoque diversificado en los ensayos clínicos oncológicos de Fase I a Fase III, con un 33% centrado en tumores sólidos, un 17% en cánceres hematológicos y un 16% en cáncer de pulmón. Otras áreas representadas incluyen cáncer gástrico/gastrointestinal (10%), de mama (9%), y de menor representación como cáncer de vejiga, sarcomas, hepatocelular, melanoma, entre otros. Por tanto, garantizar que estos avances lleguen a los pacientes de forma oportuna y equitativa en todos los países es fundamental para el tratamiento de estas enfermedades. Sin embargo, la disponibilidad y uso de estas terapias varían de un país a otro, lo que puede provocar desigualdades en los resultados de los pacientes. Si bien la oncología es un tema recurrente en los debates sobre el acceso de los pacientes, las tendencias relacionadas con el acceso en neoplasias hematológicas siguen siendo menos conocidas.
En los últimos 10 años, se han lanzado en todo el mundo 192 nuevos principios activos (NAS, por sus siglas en inglés) oncológicos, de los cuales 124 estaban indicados para tumores sólidos y 68 para neoplasias hematológicas. Además, la actividad de ensayos clínicos de terapias contra tumores sólidos y hemopatías malignas ha seguido aumentando a un ritmo constante en los últimos tiempos, y se espera el lanzamiento de más tratamientos innovadores.
Entre las terapias lanzadas para neoplasias hematológicas se encuentran mecanismos de acción innovadores en varios tipos de tumores, como la leucemia mieloide aguda (LMA), el mieloma múltiple (MM) y el linfoma no hodgkiniano (LNH). Las terapias dirigidas que utilizan tecnologías como CAR-T, anticuerpos biespecíficos y conjugados anticuerpo-fármaco (ADC, por sus siglas en inglés) han empezado a allanar el camino para una reducción significativa de la carga tumoral y unos resultados clínicos más duraderos. Estos enfoques terapéuticos combinan el reconocimiento de las proteínas de superficie de las células tumorales con la activación de la respuesta inmunitaria frente a estas células malignas o la administración de agentes citotóxicos, lo que amplía las opciones terapéuticas oncológicas orientadas a la medicina personalizada.
En España los plazos de evaluación son los mismos tanto para cánceres hematológicos como para tumores sólidos, pero el porcentaje de medicamentos no reembolsados por el Sistema Nacional de Salud (SNS) es mayor en comparación con otros países. “Además, cuando se aprueban, la financiación y el reembolso no se hacen en las mismas condiciones que en Europa, ya que se autoriza su comercialización, pero con restricciones de uso para determinados grupos de pacientes, lo que impide que la innovación llegue a todos los pacientes”, explicó Raúl Córdoba, miembro de la Junta Directiva de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), a la Revista Española de Economía de la Salud (EDS).
Cuando una compañía farmacéutica obtiene la autorización de comercialización dentro de la Unión Europea, comienza un proceso de negociación con cada Estado miembro para decidir si el medicamento será financiado o no en cada país. Se trata de un proceso altamente variable, pero Córdoba insiste en que un estudio ha demostrado que esta variabilidad influye en el tiempo hasta que se toma una decisión positiva o negativa. “En Alemania, la aprobación es automática, mientras que en España, que es uno de los países que más tarda, el proceso puede prolongarse entre dos y tres años”, reitera. “Esto genera problemas de acceso e inequidad para los pacientes españoles en comparación con los alemanes”, confirma. “A menudo se cuestiona por qué, después de que un comité de expertos haya evaluado un medicamento a nivel europeo, debe repetirse la evaluación a nivel nacional en cada país miembro, lo que duplica el trabajo y retrasa el acceso a medicamentos innovadores”, recalca.
Diferencias en la disponibilidad
Un documento elaborado por la consultora IQVIA cuantifica las tendencias relativas a la disponibilidad de terapias para neoplasias hematológicas en una selección de países en los que han informado de problemas y disparidades en el acceso a terapias oncológicas. Para ello, han analizado las tendencias en cuanto a aprobaciones normativas generales, evaluaciones de tecnologías sanitarias, reembolsos y uso final de terapias para fármacos indicados en neoplasias hematológicas. Estas tendencias también se han comparado con otras similares para los tumores sólidos con el fin de resaltar cualquier diferencia.
Las diferencias en la disponibilidad de nuevos principios activos hematooncológicos en los distintos países analizados se deben a diversos factores. En primer lugar, pueden existir variaciones en los medicamentos solicitados y/o aprobados por el organismo regulador correspondiente. Tras la aprobación, los organismos nacionales y regionales pueden evaluar los medicamentos de forma diferente para su reembolso, basándose en su interpretación de las pruebas clínicas y las implicaciones presupuestarias o de costes. Por último, aunque un medicamento sea reembolsado, puede haber otras barreras que afecten a su uso final, como la falta de acceso a diagnósticos, las distancias geográficas a los centros de tratamiento adecuados y las vulnerabilidades sociales.
A pesar de estos avances en los tratamientos oncológicos, las tasas de supervivencia de los pacientes varían de un país a otro. Informes anteriores como el W.A.I.T. han puesto de manifiesto las diferencias en la disponibilidad de tratamientos oncológicos entre países de Europa y América Latina. Dado que la innovación en los tratamientos contra el cáncer continúa a un ritmo acelerado, resulta útil para todas las partes interesadas conocer en profundidad las diferencias existentes en la disponibilidad de medicamentos oncológicos.
Para los medicamentos aprobados, la disponibilidad en los pacientes depende del reembolso por parte de los organismos de evaluación correspondientes. Existe una gran variación en la tasa de disponibilidad de medicamentos oncológicos hematológicos aprobados entre los países del ámbito de aplicación, que oscila entre el 20% de Brasil y el 80% de Italia y Grecia. La disponibilidad total varía ampliamente en Europa y en todo el mundo, con niveles más altos en Italia (72%), Grecia (50%) y Francia (50%) y niveles más bajos en Lituania (10%) y España (35%). En Canadá, el tiempo transcurrido hasta la disponibilidad del 100% de la población puede ser largo debido a las disparidades entre provincias, ya que algunas consiguen el reembolso mucho más tarde que otras.
