La llegada de las terapias celulares y génicas marca un hito en la innovación médica, ofreciendo soluciones transformadoras para tratar enfermedades complejas. Un documento elaborado por Advanced Clinical estima que este sector alcanzará un valor de 76.228 millones de euros para 2032, con un crecimiento interanual del 18,3% entre 2023 y 2032. Estas nuevas terapias buscan satisfacer necesidades de los pacientes que hasta ahora no han sido cubiertas, especialmente en áreas como la oncología y las enfermedades raras. En 2023, se espera que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) apruebe cinco nuevas terapias, y actualmente hay más de 1.800 ensayos clínicos en curso a nivel mundial. Según la Alianza para la Medicina Regenerativa, las terapias génicas huérfanas tienen 3,5 veces más probabilidades de ser aprobadas en la Fase I de investigación en comparación con la media de otros medicamentos.
Una parte fundamental de este progreso se debe a la colaboración entre la industria farmacéutica y organismos reguladores como la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) o la FDA, cuya cooperación está ayudando a enfrentar varios retos en el desarrollo de terapias celulares y génicas, como la reducción de los plazos de desarrollo clínico y la armonización de los requisitos regulatorios. También se están explorando nuevos modelos de pago que faciliten el acceso a estas terapias innovadoras.
El documento muestra que la calidad y eficacia de las terapias dependen de las tecnologías utilizadas en su fabricación. “Las plataformas como el ARNm están revolucionando el desarrollo de tratamientos personalizados, pero también presentan desafíos logísticos y de cadena de suministro, especialmente en el caso de terapias celulares autólogas“, argumenta. “La gestión meticulosa de las muestras y la trazabilidad son esenciales para garantizar que los productos lleguen a los pacientes de manera segura”, añade.
Un ejemplo significativo utilizado en el informe tiene que ver con el proceso que siguen las terapias CAR-T, que comienza con la recolección de células del paciente y sigue con un complejo proceso de fabricación. “Este procedimiento requiere una estricta coordinación y monitoreo para asegurar la viabilidad de las células antes de su reinfusión al paciente”, advierte. Por otro lado, menciona que “navegar por el complejo panorama regulatorio es vital para asegurar que las terapias celulares y génicas lleguen al mercado, por lo que establecer marcos armonizados que faciliten las aprobaciones es esencial”. Por otro lado, también considera fundamental mantener una comunicación sólida con los organismos reguladores, resaltando los beneficios de las terapias y articulando resultados de ensayos de manera efectiva.
Principales desafíos
La evolución de las terapias celulares y génicas destaca la necesidad de abordar diversos desafíos, desde complejidades clínicas hasta barreras de accesibilidad. La colaboración entre las compañías farmacéuticas y las organizaciones de investigación por contrato (CRO, por sus siglas en inglés) es fundamental para desbloquear el potencial de estas innovaciones. A medida que estas asociaciones se fortalezcan, se abrirán nuevas oportunidades para transformar la atención médica y facilitar el acceso a terapias efectivas en todo el mundo. “Este esfuerzo conjunto allana el camino hacia un futuro donde las terapias personalizadas y eficaces estén al alcance de todos, redefiniendo la medicina moderna y brindando esperanza a millones de pacientes”, precisa el documento.
“Formar asociaciones con CRO no es solo una opción, sino una necesidad estratégica“, estipula el documento. Estas colaboraciones van más allá de las transacciones comerciales y se basan en un compromiso compartido hacia el éxito terapéutico, por lo que “requieren un entendimiento mutuo, experiencia en el cumplimiento normativo y comunicación clara para garantizar una colaboración efectiva”. Por otro lado, el documento identifica que la comunicación efectiva es otro pilar fundamental para el éxito de estas colaboraciones. “Mantener líneas de comunicación abiertas permite un intercambio fluido de ideas, facilita la resolución de problemas y asegura que las estrategias estén alineadas con los objetivos comunes”, precisa. “Esta transparencia es vital para la gestión de proyectos, minimizando retrasos y optimizando la relación con las entidades reguladoras”, añade.
Una de las barreras que se mencionan tiene que ver con las limitaciones financieras. “El desarrollo de nuevas terapias puede llevar décadas y requiere una asignación estratégica de recursos y los patrocinadores deben equilibrar la prudencia fiscal con la necesidad de innovar, buscando optimizar los fondos disponibles”, explica. Además, el entorno regulatorio es dinámico y complejo, lo que exige que los patrocinadores se adapten a nuevas normativas y directrices. “La seguridad de los pacientes y el seguimiento de datos a largo plazo son críticos en este contexto, ya que se requiere una recopilación de aproximadamente 15 años de datos posensayo, lo que añade una carga significativa en comparación con tratamientos más tradicionales”, precisa.
Esperanza para los pacientes
Para los pacientes, las nuevas terapias representan una luz de esperanza, ofreciendo tratamientos innovadores y potencialmente curativos. Sin embargo, el documento de Advanced Clinical confirma que “las dificultades logísticas en la administración de estas terapias, los altos costos y la disponibilidad de centros especializados pueden limitar el acceso”. “Armonizar el diseño de ensayos con las necesidades de los pacientes y ampliar las vías de acceso son esenciales para que estas innovaciones se traduzcan en beneficios tangibles”, afirma.
Por último, recoge que los centros clínicos están en la primera línea de esta innovación, pero enfrentan retos como la creciente carga de ensayos y la escasez de personal. En este sentido, advierte que es necesario “invertir en la capacitación del personal y mejorar la infraestructura es crucial para gestionar estas exigencias”. A su vez, admite que el seguimiento de pacientes postratamiento es igualmente fundamental. “Una vigilancia rigurosa es necesaria para maximizar la eficacia de las terapias y minimizar efectos adversos”, concluye el documento.
