A partir del 1 de marzo estará disponible en España Omjjara (momelotinib, GSK), el primer y único tratamiento autorizado en la Unión Europea (UE) para la esplenomegalia (agrandamiento del bazo) o los síntomas de los pacientes con mielofibrosis y anemia. Se trata de un tipo de cáncer hematológico poco frecuente que, hasta ahora no contaba con una alternativa terapéutica satisfactoria para los pacientes con anemia. El nuevo tratamiento es un inhibidor de JAK1/JAK2 y del receptor de activina A, tipo 1 (ACVR1), de administración oral y una posología de una vez al día. Está indicado tanto en pacientes recién diagnosticados como en aquellos tratados previamente con el estándar de tratamiento existente.
La terapia desarrollada por GSK ha logrado el hito de ser el primer fármaco autorizado en la UE para la esplenomegalia o los síntomas relacionados con la enfermedad en pacientes adultos con anemia de moderada a grave que tienen mielofibrosis primaria, mielofibrosis post-policitemia vera o mielofibrosis post-trombocitemia esencial y que no han recibido inhibidores de la quinasa Janus (JAK) previamente o han sido tratados con ruxolitinib. El 40% de las personas con mielofibrosis tiene anemia de moderada a grave en el momento del diagnóstico, el 60% la desarrollará en el primer año tras el diagnóstico y un elevado porcentaje, en el transcurso de su enfermedad. Se estima que la mielofibrosis afecta a ocho de cada 100.000 personas en España (unas 4.000 personas).
Los pacientes de mielofibrosis con anemia requieren tratamientos de soporte adicionales, incluidas transfusiones sanguíneas, y se estima que más del 30% suspenderá el tratamiento debido a la anemia. En este sentido, aquellos que reciben trasfusiones tienen un peor pronóstico y una supervivencia más corta. “Es un tipo de neoplasia neuroproliferativa crónica que tiene un impacto significativo tanto en la calidad de vida de los pacientes como en su pronóstico”, ha afirmado Santiago Osorio Prendes, especialista en Neoplasias Mieloproliferativas Crónicas del Servicio de Hematologia y Hemoterapia del Hospital Gregorio Marañón, y vocal a su vez del Grupo Español de Enfermedades Mieloproliferativas Crónicas Filadelfia Negativas (GEMFIN).
“Se trata de una enfermedad poco frecuente, con una incidencia de menos de un caso por cada 100.000 habitantes al año, y suele afectar principalmente a personas mayores“, ha añadido Osorio Prendes. Del mismo modo, ha subrayado que “esta condición provoca síntomas como fatiga intensa y pérdida de peso, afectando gravemente la calidad de vida”. Por su parte, Valentín García Gutiérrez, especialista en Neoplasias Mieloproliferativas Crónicas del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Ramón y Cajal (Madrid) y vocal de GEMFIN, ha señalado que “la aprobación de momelotinib ofrece una opción innovadora para pacientes con mielofibrosis y anemia, abordando síntomas y citopenias, una necesidad clínica no cubierta”.
Los especialistas han coincidido en que los inhibidores de JAK han contribuido a mejorar los síntomas constitucionales, aunque algunos de estos fármacos pueden agravar la anemia como efecto secundario. A pesar de estos avances, consideran que el tratamiento sigue siendo un desafío y aún queda un largo camino por recorrer en la mejora del abordaje de esta patología. “Los fármacos disponibles hasta ahora eran eficaces, pero no tenían un impacto directo en la anemia”, ha admitido García Gutiérrez.
La autorización de momelotinib se basa en el ensayo pivotal Fase III MOMENTUM y en una subpoblación de pacientes adultos con anemia moderada a grave (hemoglobina <10 g/dL) del ensayo fase III SIMPLIFY-1. MOMENTUM fue diseñado para evaluar el perfil de seguridad y eficacia de momelotinib en comparación con danazol para el tratamiento y reducción de las manifestaciones clave de la mielofibrosis en una población anémica, sintomática con tratamiento previo con inhibidores de JAK.
Por otro lado, el ensayo SIMPLIFY-1 fue diseñado para evaluar el perfil de eficacia y seguridad de momelotinib en comparación con ruxolitinib en pacientes con mielofibrosis que no habían recibido previamente terapia con inhibidores de JAK10. En distintos ensayos clínicos, esta nueva terapia ha demostrado ser igualmente eficaz en el control de la enfermedad, con un beneficio adicional: un mecanismo de acción complementario al de la vía JAK que permite mejorar la anemia. “Esto supone un avance clave para un porcentaje significativo de pacientes que antes dependían de transfusiones constantes”, ha expresado García Gutiérrez.
La directora médica de GSK, Maria José Muñoz-Juárez, ha señalado para concluir que: “Vivir con mielofibrosis conlleva un impacto importante en términos de calidad de vida, con agrandamiento de bazo y síntomas como fatiga sudores nocturnos y dolor de huesos. Hasta ahora, los profesionales sanitarios no disponían de un fármaco que tratase las tres manifestaciones de la enfermedad: anemia, síntomas y esplenomegalia. Para GSK es un motivo de orgullo seguir haciendo avanzar la investigación en Hematologia y poder poner a disposición de pacientes y especialistas esta nueva opción de tratamiento con un mecanismo de acción diferenciador”.
