El compromiso de la industria farmacéutica con las denominadas enfermedades raras o poco frecuentes es “una realidad consolidada que está dando sus frutos y que no se puede frenar”. Así lo ha indicado la Asociación Nacional Empresarial de la Industria Farmacéutica en España, Farmaindustria, que considera que “es urgente desarrollar nuevos tratamientos para que ningún grupo de pacientes se quede atrás“. En este sentido, la asociación pone especial enfásis en los que esperan para acceder a los tratamientos existentes o los que viven sin tratamientos disponibles hoy en día.
Desde la asociación destacan que la industria farmacéutica quiere seguir trabajando de manera coordinada con los gobiernos y sistema públicos de salud para luchar contra las enfermedades poco frecuentes y garantizar el acceso a los nuevos tratamientos.
En este sentido, propone hacerlo a través de la “búsqueda conjunta de soluciones mediante un diálogo abierto y constructivo”. Esta unión de esfuerzos debería materializarse, a juicio de Farmaindustria, en la constitución de un Foro de Alto Nivel europeo con todas las partes interesadas, incluidos los propios pacientes, para debatir cómo garantizar el acceso a nuevos tratamientos y la sostenibilidad de los sistemas nacionales de salud.
Para acercar la realidad de los medicamentos huérfanos a la población general y, poder así, concienciar sobre la importancia de desarrollar nuevos medicamentos, Farmaindustria ha creado una infografía con información sobre la evolución de la investigación contra EERR en los últimos años.
Evolución de la industria europea
Han pasado veinte años desde la publicación del Reglamento sobre medicamentos huérfanos. Un manual que nació para dar respuesta a las necesidades de 30 millones de europeos (3 millones de ellos españoles) que sufren alguna enfermedad rara o poco frecuente. El Reglamento (CE) 141/2000 ha demostrado su eficacia en estas dos décadas, dado que ha favorecido grandes avances en materia de investigación.
Así, desde el año 2000 el número de medicamentos huérfanos desarrollados por la industria se ha multiplicado por 23, según datos de Farmaindustria.
Este recorrido ha pasado de 8 fármacos conocidos hasta entonces a 184 nuevas esperanzas para muchos de estos pacientes.
Entre 2006 y 2016 el número de ensayos clínicos para enfermedades raras en Europa creció en un 88%, y el año pasado uno de cada cuatro nuevos medicamentos aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) fue para terapias con designación de huérfano.
Son algunos de los logros de una legislación que desempeña un papel clave para avanzar en la respuesta a las demandas de los pacientes con enfermedades raras. La I+D de medicamentos exige largo tiempo (10 años) y mucha inversión (2.500 millones de euros por fármaco) y asume un alto riesgo (la gran mayoría de los potenciales medicamentos decaen a lo largo del proceso de desarrollo).
En el caso de los medicamentos huérfanos, que atienden las necesidades de muy pocos pacientes, el retorno de la inversión es muy complicado. Por ello, disponer de un marco regulador que estimule la investigación por la vía de los incentivos es crítico.
Este ha sido el logro del Reglamento europeo, que, de un lado, contribuye a su mayor comprensión entre Administraciones y compañías y facilita que éstas participen en acuerdos innovadores con los sistemas nacionales de salud, como sistemas de acceso anticipado y riesgo compartido, que facilitan un acceso asequible a los tratamientos por los pacientes.
Y, de otro, tiene una repercusión clara en la economía del continente, ya que fomenta la inversión en innovación para nuevos tratamientos al proporcionar 10 años de exclusividad comercial. En estos años, gracias a los incentivos, se han creado 220 pequeñas y medianas compañías que son responsables del desarrollo del 51% de los medicamentos huérfanos en Europa.
Seguir garantizando un marco regulatorio estable y predecible, con incentivos para la industria farmacéutica, apoyará aún más la investigación y desarrollo de nuevos tratamientos para las enfermedades poco frecuentes.
El Reglamento europeo ha brindado esperanza a las personas que viven con estas enfermedades, y los incentivos que aporta a las compañías farmacéuticas han transformado la vida de muchos pacientes y sus familias, mejorando los resultados en salud y contribuyendo a la economía de toda la Unión Europea.
Estrategia en 2021
Precisamente, la Unión Europea tiene que desarrollar en 2021 la nueva Estrategia Farmacéutica, presentada el 25 de noviembre, con la que Bruselas pretende dar un impulso al nivel de competitividad en materia de innovación biofarmacéutica en el continente.
Sin embargo, el planteamiento inicial genera algunas dudas, puesto que, mientras recoge medidas positivas como la necesidad de establecer incentivos para fomentar la investigación en antibióticos, fomentar la digitalización en el conjunto de Europa para impulsar la investigación o introducir mayor pragmatismo y flexibilidad en el proceso regulatorio para adaptarse a los avances de la tecnología y de la ciencia, plantea también reducir los incentivos a la I+D en medicamentos huérfanos o pediátricos.
Desde Farmaindustria consideran que “Europa se juega mucho con esta Estrategia”. En las últimas dos décadas ha pasado de liderar la I+D biomédica mundial a ser el origen de apenas el 23 por ciento de los medicamentos innovadores, mientras que el 47 por ciento proceden ya de compañías estadounidenses, según recoge el informe Pharmaprojects&Scrip, de 2019.
