La supervivencia global (SG) sigue siendo una medida sólida del beneficio clínico de los medicamentos contra el cáncer en los ensayos clínicos. Gracias a su objetividad e idoneidad se ha convertido en la herramienta favorita de organismos reguladores, así como de la Health Technology Assessment Bodies (HTA) y pagadores en la toma de decisiones. No obstante, la dependencia de los datos de SG en las decisiones tiene sus limitaciones. Así lo recoge un Libro Blanco elaborado por Efpia.
Entre los principales obstáculos figuran que no capta los resultados de la calidad de vida relacionada con la salud, es más vulnerable a los factores de confusión que otros criterios de valoración y puede provocar un aumento de los costes y retrasar el acceso de los pacientes a nuevos medicamentos. De esta forma, proponen la adopción de criterios de valoración relevantes para la oncología que engloben tanto a la SG como a todos los criterios de valoración utilizados en ensayos clínicos oncológicos.
Los criterios de valoración relevantes para la oncología más allá de la SG pueden ayudar a abordar algunos de los retos que esta plantea en la evaluación de nuevos medicamentos para informar sobre el reembolso y la fijación de precios de nuevas terapias. “En algunos casos, estos criterios de valoración adicionales relevantes para la oncología pueden actuar como sustitutos de la SG o de otros resultados objetivo, proporcionando una medida más temprana de la eficacia del medicamento. De esta manera, tienen menos probabilidades de verse por factores de confusión y, por lo tanto, son adecuados para proporcionar medidas claras del beneficio terapéutico de los nuevos medicamentos y su relevancia para los pacientes”, señalan.
El problema que presentan es que las incertidumbres sobre su valor obstaculizan un reconocimiento más amplio de los criterios de valoración oncológicos más allá de la SG. La falta de pruebas y de sintonía entre médicos y pacientes son algunas de las más comunes. Sin embargo, esto se ve agravado por la incoherencia en los tipos de criterios de valoración recogidos en una determinada indicación oncológica, así como en los métodos utilizados para recogerlos.
Acciones para abordar las incertidumbres
El documento elaborado por la patronal de la industria farmacéutica europea recoge varias acciones para abordar dichas incertidumbres. Estas se centran en la armonización entre los grupos de partes interesadas sobre el valor de criterios de valoración específicos relevantes para la oncología en cada contexto de tratamiento. “Las partes interesadas deben seguir apoyando la generación de pruebas para demostrar el valor independiente o indirecto de los criterios de valoración relevantes para la oncología. Además, la estandarización de los resultados básicos recogidos en cada entorno de tratamiento y de las metodologías utilizadas para recogerlos garantizará la coherencia, la validez y la comparabilidad de los datos de los criterios de valoración relevantes para la oncología”, reitera.
Los resultados de la investigación se han generado a través de entrevistas individuales con 13 partes interesadas, complementadas con una revisión exhaustiva de la literatura. En ella se ha demostrado que conseguir una respuesta completa al tratamiento es muy importante para los pacientes, incluso en caso de recaída. Por ejemplo, en el cáncer de mama precoz, un estudio sobre las preferencias de los pacientes reveló que la respuesta patológica completa al tratamiento era el resultado más importante para los pacientes, por encima de la SG. Además, tanto en los contextos curativos como en los no curativos en los que se amplía la SG, es necesario diferenciar los tratamienteos en función de otros factores, por ejemplo, la CVRS como medida de la carga del tratamiento.
En segundo lugar, en los cánceres con pronósticos mejorados, así como con múltiples líneas de tratamiento, el tiempo para obtener datos maduros sobre la SG con el fin de demostrar el beneficio para la SG de un medicamento novedoso, puede llegar ahora a más de una década. “A pesar de ello, los organismos de HTA y las entidades pagadoras siguen prefiriendo demostrar los beneficios con datos maduros sobre la SG y, en algunos casos, deniegan, retrasan o restringen el reembolso a los pacientes que no los tienen. El resultado de retrasar o limitar el acceso a medicamentos eficaces tiene un impacto directo en los pacientes a través de un aumento potencial de la morbilidad y la mortalidad, y podría desencadenar costes sanitarios y socioeconómicos indirectos”, concluyen.
