Lecanemab, el fármaco contra el alzhéimer de Eisai y Biogen, ha sido aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de Estados Unidos (FDA). La agencia americana lo ha hecho mediante la vía de aprobación acelerada. Este fármaco se trata del segundo de una nueva categoría de medicamentos aprobados para la enfermedad de Alzheimer que se enfocan en la fisiopatología fundamental de la enfermedad.
Lecanemab, que se comercializará bajo el nombre de Leqembi, es un anticuerpo monoclonal inyectable para uso intravenoso, destinado a eliminar la beta-amiloide (Aβ) del cerebro, un marcador para la enfermedad de Alzheimer. Según se especifica en la ficha técnica, debe iniciarse en pacientes con deterioro cognitivo leve o demencia leve, etapas tempranas de la enfermedad que se estudiaron en los ensayos clínicos. En este sentido, no hay datos de seguridad o eficacia sobre el inicio del tratamiento en etapas anteriores o posteriores de las estudiadas.
“Esta opción de tratamiento es la última terapia para atacar y afectar el proceso subyacente de la enfermedad de Alzheimer, en lugar de solo tratar los síntomas de la enfermedad”, ha señalado Billy Dunn, MD, director de la Oficina de Neurociencia del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.
Un hito importante para la investigación en alzhéimer
La decisión de la FDA se sustenta en los datos arrojados por un ensayo clínico de Fase 2 que muestra una reducción de la acumulación de placa Aβ en el cerebro. Se trata de un estudio doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos, de búsqueda de dosis de 856 pacientes con la enfermedad de Alzheimer.
El tratamiento se inició en pacientes con deterioro cognitivo leve o demencia leve en etapa de la enfermedad y presencia confirmada de patología beta amiloide. Los pacientes que recibieron la dosis aprobada de lecanemab (10 mg/kg cada dos semanas) tuvieron una reducción estadísticamente significativa en la placa Aβ cerebral desde el inicio hasta la semana 79 en comparación al brazo de placebo, que no tuvo reducción de la placa beta amiloide.
La placa de Aβ se cuantificó utilizando imágenes de PET para estimar los niveles cerebrales de Aβ en un compuesto de regiones del cerebro que se espera que se vean ampliamente afectadas por la patología de la enfermedad de Alzheimer en comparación con una región del cerebro que se espera que esté libre de esta patología.
Solicitud de aprobación tradicional
Por otro lado, la FDA ha apuntado que recientemente se ha informado de los resultados de Clarity AD, un ensayo clínico aleatorizado y controlado de Fase 3, para confirmar el beneficio clínico de este fármaco y la agencia espera recibir los datos pronto. Y es que, tras la aprobación acelerada de lecanemab, Eisai ha presentado una solicitud a la FDA para la aprobación tradicional del fármaco, amparada por los datos de dicho estudio.
“La aprobación de Leqembi por parte de la FDA bajo la vía de aprobación acelerada es un hito importante en las cuatro décadas de investigación de Eisai en la enfermedad de Alzheimer y refleja nuestro compromiso continuo para aliviar la carga de la enfermedad de Alzheimer para los pacientes y sus familias”, ha apuntado Haruo Naito, director ejecutivo de Eisai, en un comunicado de prensa de la compañía.
Naito ha agregado que los desafíos que presenta esta enfermedad “de Alzheimer “van más allá de las implicaciones médicas para los pacientes y las consideraciones para sus familias, puesto que también impactan a la sociedad en su conjunto a través de una menor productividad o elevados costes sociales“.
“Esta presentación demuestra la resiliencia de las comunidades científica y médica en su lucha contra esta terrible enfermedad a pesar de los numerosos reveses y desafíos a los que se han enfrentado”, ha asegurado Christopher A. Viehbacher, presidente y director ejecutivo de Biogen. “Felicitamos a Eisai por su liderazgo en el desarrollo de lecanemab y por la velocidad con la que pudieron completar esta presentación, que se basa en nuevos datos importantes del estudio fundamental Clarity AD”, ha concluido.
Efectos secundarios a tener en cuenta
La seguridad de lecanemab se evaluó en 763 pacientes que recibieron al menos una dosis en el Estudio 201. Las reacciones adversas más comunes se informaron en, al menos, el 5 por ciento de los pacientes tratados con lecanemab 10 mg/kg cada dos semanas y, al menos, un 2 por ciento más de incidencia que los pacientes con placebo fueron reacciones relacionadas con la infusión intravenosa, dolor de cabeza, ARIA-E, tos y diarrea, tal y como informan Eisai y Biogen.
Se observaron reacciones relacionadas con la perfusión en lecanemab en un 20 por ciento de los pacientes, frente al 3 por ciento que recibió placebo y la mayoría de los eventos adversos ocurrieron con la primera infusión. Todas las reacciones relacionadas con la infusión fueron de gravedad leve (56 por ciento) o moderada (44 por ciento).
En el caso de ARIA, generalmente no tiene síntomas y rara vez pueden ocurrir eventos graves y potencialmente mortales. ARIA se presenta más comúnmente como una inflamación temporal en áreas del cerebro que generalmente se resuelve con el tiempo. Puede estar acompañada de pequeños puntos de sangrado en o sobre la superficie del cerebro, aunque algunas personas pueden tener síntomas como dolor de cabeza, confusión, mareos, visión cambios, náuseas y convulsiones.
La reacción adversa más común que condujo a la suspensión de lecanemab fue la relacionada con la infusión intravenosa, que provocó la suspensión del tratamiento en el 2 por ciento de los pacientes a los que se administró este fármaco en comparación con el 1 por ciento de los pacientes tratados con placebo.