En el marco del primer Congreso de Derecho farmacéutico, que se ha celebrado en la sede del Ilustre Colegio Oficial de Abogacía de Madrid, se ha abordado la importancia en mejorar el acceso de los pacientes con Enfermedades raras a medicamentos que puedan ayudarles. A modo de debate se ha abordado el problema social y legal existente a la hora de hacer llegar a estos ciudadanos una medicación, que por el numero de personas a las que estas enfermedades afecta, se encuentra con un mayor numero de trabas administrativas.
En la mesa han participado Xosé Manuel Rey, abogado de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH); Beatriz Perales, licenciada en farmacia y miembro de la Junta Directiva Asociación Española de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu); Daniel de Vicente, también farmacéutico y presidente de la Asociación de Déficit de Esfingomielinasa Ácida (ASMD) y Álvaro Lavandeira miembro del Comité de la Sección de Derecho Farmacéutico del ICAM.
“Son enfermedades muy minoritarias y esto hace que la investigación e incluso encontrar pacientes para un ensayo clínico resulte muy complicado”
Beatriz Perales, miembro de la Junta Directiva Asociación Española de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu)
“Los medicamentos huérfanos son los que palian una enfermedad rara, patologías que afectan a menos de 5 personas por cada 10.000 habitantes”, ha explicado Beatriz Perales. Que ha centrado su discurso en poner en antecedentes la problemática del difícil acceso que tienen este tipo de enfermos a su medicación. “Se trata de enfermedades normalmente genéticas, el 70 por ciento son de origen genético. También son muy minoritarias y esto hace que la investigación e incluso encontrar pacientes para un ensayo clínico resulte muy complicado. Otra problemática es su difícil diagnóstico, que suele venir con 10 años de retraso”, ha especificado que hoy en día existen más de 7.000 enfermedades raras pero, solo el 5 por ciento de ellas tienen tratamiento.
Por otra parte, ha aportado datos de los informes cuatrimestrales que realizan desde Aelmhu,“en el último informe se ve un descenso en la llegada de medicamentos huérfanos de un 6 por ciento frente al año 2019”, ha explicado Perales.
“Estimamos que hay 3 millones de personas de personas con enfermedades raras en España. El acceso a su medicación es complicado”
Asimismo, Daniel de Vicente, considera que cada vez los pacientes tienen que tener más voz en los procesos de acceso a la medicación “Estimamos que hay 3 millones de personas de personas con enfermedades raras en España. El acceso a su medicación es complicado. Es un proceso demasiado largo, desde que un medicamento es aprobado hasta que se puede comercializar, casi 500 días normalmente, lo cual, en multitud de ocasiones va en detrimento de la salud de los pacientes. Mientras dura el proceso, en un 30 por ciento de ellos se agrava la enfermedad. Algunos de ellos se ven obligados a acceder a estos medicamentos en el extranjero”, ha mencionado para a continuación abogar por un acceso universal a estos medicamentos.
También, ha reflexionado sobre las asociaciones, las dificultades extras que tienen estos pacientes y de su propia enfermedad. “La mayoría son graves y discapacitantes, el impacto en el entorno del paciente es muy alto, son enfermos que requieren de una atención integral y multidisciplinar. Tienen que desplazarse lejos de su ciudad para acceder al tan deseado diagnóstico. En un 20 por ciento de los casos, se tarda más de 10 años diagnosticar, como fue en mi caso. En España no somos casi ni 50 pacientes con mi patología, déficit de esfingomielinasa ácida (ASMD). Asociaciones, como la mía, adscritas a la federación española de Enfermedades Raras, unen fuerzas, asesoran legalmente y sirven para que los pacientes se sientan acompañados y vean que hay otras personas en su misma situación”, ha añadido de Vicente.
Por su parte, el abogado Xosé Manuel Rey, ha puesto el foco en la estructura de soporte para el uso racional de los medicamentos, priorizando que cumplan con todas las medidas de seguridad y tengan el menor coste para los pacientes y para la sociedad. “Es necesario un plan especifico para el acceso a las enfermedades raras”, ha remarcado antes de reflexionar sobre la importancia de los IPT (Informes de posicionamiento terapéutico): “han aportado más de lo que han restado, los medicamentos los pagamos todos con nuestras rentas y que quien tome la decisión sepa diferenciar entre lo más rentable y lo que no es importante. Es una herramienta importante y tranquilizadora”, ha sustentado.
“Que un juez sea quien decida sobre un tema de acceso de medicamentos es un fallo del sistema, debe de ser un acto clínico y médico, es un grave error”
Sin embargo, otros ponentes no estaban del todo de acuerdo con esto: “Los IPT no son vinculante, pero para la negociación de precio-reembolso sí que lo son en la práctica, prácticamente ningún medicamento es aprobado sin IPT”, ha explicado para luego remarcar, “El problema es cómo ha derivado el IPT en los últimos tiempos, que los actores implicados sean todos los que tienen que ser”, De Vicente se ha mostrado en acuerdo con ella: “La elaboración de los IPT no tiene ni pies ni cabeza, no aportan el valor social, ni se centran en el paciente, es necesario un plan nacional”.
Finalmente, Álvaro Lavandeira, ha reflexionado sobre el problema social que se genera con la excesiva burocracia, y el aumento de los tiempo: “son personas vulnerables por razón de enfermedad, una enfermedad que les produce discapacidades, dependencias y sufrimientos, enfermedades que destruyen familias y proyectos vitales”, también ha dado su opinión sobre lo que considera un error general: “Que un juez sea quien decida sobre un tema de acceso de medicamentos es un fallo del sistema, debe de ser un acto clínico y médico, es un grave error”.
