El Parkinson es, tras el Alzheimer, la enfermedad neurológica que acapara más investigación biomédica a nivel global. Así se desprende del informe ‘Global Trends in R&D 2024: Activity, productivity, and enablers’, elaborado por la consultora IQVIA. En concreto, en la actualidad la industria farmacéutica ha puesto en marcha 82 ensayos clínicos a nivel mundial.
Con motivo del Día Mundial del Parkinson, Álvaro Sánchez Ferro, coordinador del Grupo de Estudio de Trastornos del Movimiento de la Sociedad Española de Neurología (SEN), explica a El Global las novedades terapéuticas disponibles y cuáles se esperan de cara a los próximos años. “A nivel de tratamientos hay un par de objetivos fundamentales. Por un lado, conseguir terapias que hagan que la enfermedad vaya más lenta o se cure, lo que se conoce como tratamientos modificadores de enfermedad. Por otro lado, tendríamos fármacos que buscan eliminar proteínas que se acumulan en el cerebro y que se vuelven anormales. En este sentido, se está apostando por las inmunoterapias, que ayudan a reconocer aquellas proteínas que dañan las neuronas. En la actualidad hay varios ensayos que se están investigando activamente, pero que todavía no han tenido resultados positivos”.
Hace apenas unos días, los agonistas del GLP-1, utilizados para tratar la diabetes de tipo 2 y más recientemente para la obesidad, han demostrado que pueden ralentizar el desarrollo de los síntomas de la enfermedad de Parkinson, según ha sugerido un estudio. Los participantes que tomaron el fármaco, llamado lixisenatida, no mostraron empeoramiento de sus síntomas durante 12 meses. “Los GLP-1 son fármacos que actúan en mecanismos relacionados con el estrés celular, la inflamación, el metabolismo celular, sobre todo regulando las vías del uso de glucosa, de la insulina, etc. Este ensayo, todavía en fase II, muestra resultados positivos en Parkinson”, precisa Sánchez Ferro.
No obstante, el experto señala que hay muchísimas líneas terapéuticas con diferentes estrategias que van a distintas vías relacionadas con la enfermedad. Por ejemplo, precisa que en el grupo de tratamientos para los síntomas se han producido bastantes desarrollos de terapias de segunda línea. A continuación, también destaca las terapias de rescate, es decir, aquellas para pacientes que llevan varios años con la enfermedad y que no responden a la medicación oral. “Aquí hay un par de fármacos. Por un lado, está Inbrija, ya comercializado; y hay otro pendiente de salir. Se trata de Kynmobi, una apomorfina sublingual”, precisa.
Sánchez Ferro también ha querido hacer hincapié en las terapias no farmacológicas disponibles. En este sentido, ha incidido en la cirugía de estimulación para pacientes que empiezan a tener muchas oscilaciones. Asimismo, hay terapias que se pueden llevar a cabo de manera remota, sin necesidad de que el paciente acuda al hospital. Por último, menciona que numerosos estudios se están centrando en la terapia con ultrasonidos focales de alta intensidad, una técnica que puede ser útil en personas con temblor que no responde bien a los tratamientos.
Al igual que ocurre con el Alzheimer, el desarrollo de nuevos fármacos para el Parkinson se caracteriza por ser un proceso complejo para la industria farmacéutica. La barrera hematoencefálica se antoja como una dificultad para que los fármacos consigan penetrar en el cerebro. Otra de los obstáculos radica en que a día de hoy se desconocen cuáles de los factores implicados en su desarrollo tienen un papel más relevante y cuáles no. “Hipotéticamente, en un futuro es probable que mezclemos estrategias para intentar abordar varias vías. Pero esto todavía no ha ocurrido. Se trata de un retorno a la complejidad de estas enfermedades que no se deben a un mecanismo único, sino que hay varios alterados”, argumenta.
Otro de los desafíos radica en que el Parkinson es una enfermedad con una evolución muy lentamente progresiva. “Con lo cual, para medir los efectos, los estudios tienen que llevar una serie de años. Y esto también limita la velocidad a la que podemos testar”, añade. A pesar de ello, destaca que “tenemos una industria farmacéutica muy activa”. “Hay muchísimos tratamientos que se han desarrollado, a la vez que ensayos que siguen en activo, un hecho que hay que poner en valor y agradecer porque es lo que nos permite poder avanzar y tener mejores soluciones”, concluye Sánchez Ferro.
La enfermedad en cifras
Según datos aportados por la Organización Mundial de la Salud (OMS), alrededor de 10 millones de personas padecen esta enfermedad en todo el mundo, siendo además la enfermedad neurológica en la que más rápido está aumentando su prevalencia. Se calcula que el número de personas con Parkinson se duplicará en los próximos años, llegando a afectar a unos 20 millones de personas en 2050. Pero también lo ha hecho su discapacidad y mortalidad. En los últimos 20 años, la carga de la enfermedad (medida en los años de discapacidad que provoca en el conjunto de la población mundial) ha aumentado en más de un 80 por ciento y el número de fallecimientos se ha duplicado desde el año 2000.
La SEN estima que alrededor de 160.000 personas viven con la enfermedad de Parkinson en España. Afecta al 2 por ciento de la población mayor de 65 años y al 4 por ciento de los mayores de 80 años, pero no es una enfermedad exclusiva de las personas mayores, ya que un 15 por ciento de los casos se dan en personas menores de 50 años, e incluso, aunque muy raros, se pueden dar casos en niños y adolescentes: es lo que se denomina enfermedad de Parkinson de inicio temprano.
La enfermedad de Parkinson es una enfermedad crónica y progresiva caracterizada por una reducción gradual de la capacidad del cerebro para producir un neurotransmisor (la dopamina) en el área que controla, entre otros aspectos, el movimiento y el equilibrio. Por esa razón, los síntomas más comunes de esta enfermedad son el temblor, la rigidez muscular, la lentitud en el movimiento (bradiquinesia) y la inestabilidad postural. Pero también son muy comunes otros síntomas no motores como la pérdida del sentido del olfato, cambios en el estado de ánimo, depresión, alteraciones del sueño o incluso degeneración cognitiva por la afectación de otros sistemas y neurotransmisores.
