España solo incorpora el 55 por ciento de los medicamentos huérfanos aprobados por la EMA. Una diferencia que acentúa la falta de equidad y que desde la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos pretenden disminuir para que los pacientes españoles puedan tener acceso a esas terapias. Su recién estrenado presidente cuenta a EL GLOBAL los objetivos que se marca en esta nueva etapa.
Pregunta. ¿Cuáles son los retos que tiene por delante?
Respuesta. Cojo el testigo de Josep María Espinalt con el claro reto de continuar dando visibilidad a los medicamentos huérfanos, con la idea de colaborar así con todos los agentes implicados para obtener un entorno normativo que persiga la equidad. Este es el objetivo final de Aelmhu, conseguir que los pacientes puedan acceder a los tratamientos en cualquier punto de España.
P. ¿Cómo está España en cuanto a equidad?
R. A día de hoy, medicamentos con designación de huérfanos aprobados por la EMA son 102. De esos, que cuenten con código nacional hay 87, es decir, ya estamos viendo esa diferencia que implica que hay compañías que fabrican medicamentos huérfanos que han decidido no lanzar el producto en España aunque esté comercializado en Europa. De esos 87 medicamentos, hay 56 que estén comercializados en España, el 55 por ciento de los fármacos huérfanos autorizados por la EMA. Esto nos obliga a preguntarnos por qué hay compañías que no quieren comercializar sus productos en nuestro país. ¿Tenemos un entorno lo suficientemente atractivo para que esto ocurra? Es lo que está pasando.
P. Los datos hablan por sí solos ¿en qué se está fallando?
R. No es un trabajo exclusivamente de la industria farmacéutica ni de la administración pública. Tendríamos que ir de la mano todos los agentes implicados para crear un nuevo marco que facilite esa equidad. Todo lo que hacemos tanto la industria como la administración está enfocado al paciente, es por ellos. En España si atendemos a las cifras de prevalencia puede haber más de tres millones de personas afectadas entre pacientes y familias y sólo hay 56 fármacos disponibles. Estamos muy lejos de donde deberíamos estar.
P. ¿Qué es necesario entonces?
R. Necesitamos que las compañías farmacéuticas apuesten por este tipo de tratamientos y que se fomente la investigación. La mayoría de las compañías que nos dedicamos a investigar en este campo somos empresas biotecnológicas y sacar un fármaco a la calle no es barato.
P. ¿Son suficientes los incentivos para la investigación que se proponen en la actualidad en España?
R. Podríamos hacer una lista con cien necesidades. Existe voluntad política e interés por parte de las compañías y de la administración. Lo que falta, principalmente, son recursos. ¿Cómo solucionamos eso? Es la pregunta del millón y solo podremos responderla si nos sentamos todos los agentes implicados y planteamos cómo hacerlo. Lo que no podemos hacer es pensar que nadie tiene la culpa o que la tiene el otro.
P. ¿Ve necesaria la creación de un fondo específico para las EE.RR?
R. Los fondos específicos para los medicamentos huérfanos tienen su controversia. Hay que preguntarse si hablamos de fondos específicos para medicamentos huérfanos, para tratar enfermedades raras, o de que si se crea un fondo de 100 millones cuando se sobrepasa esa cantidad quién la pagaría. Al final el que sufre eso es el paciente. Desde Aelmhu lo que estamos propugnando es la creación de un fondo que se articule con consenso entre todas las partes.
P. Es necesario replantear la Estrategia Nacional?
R. Hay una estrategia nacional liderada por Feder conjuntamente con el Ministerio que es prácticamente perfecta, fantástica. No en vano está elaborada por todos los agentes implicados. Pero esa estrategia tan bien diseñada debería acelerar su desarrollo. Si no corremos y vamos rápidos para muchos pacientes llegaremos tarde.
P. ¿Qué aportará la ponencia de sobre Medicina Genómica al estudio de las EE.RR?
R. Es necesario que sea una estrategia nacional que pueda ser aplicable y que incentive a los diferentes laboratorios a desarrollar fármacos, a que puedan venir a España a implantarse, a crear empleo de calidad. Abogamos porque vengan compañías importantes a España y así se puedan facilitar esos tratamientos a los pacientes. No hay que perder de vista que en las EE.RR el concepto de medicina personalizada lo manejos siempre. Estamos hablando de que el 80 por ciento de estas patologías son genéticas y es tremendamente heterogénea dentro incluso de la misma familia.
P. El diagnóstico de las EE.RR es otro de los principales problemas ¿Cómo se está intentando mejorar esta situación?
R. La media desde que un paciente pisa la primera consulta con su primer síntoma relacionado con una enfermedad rara y llega a un diagnóstico final son 10 años. Ese tiempo es cierto que se va acortando a pasos agigantados porque hay mayor conocimiento, mayor sensibilización, hay más ganas de diagnosticar. En eso estamos de enhorabuena. El número de unidades focalizadas en EE.RR en la mayoría de especialidades implicadas en su seguimiento y tratamiento son mayores.
P. Recientemente, Biogen y el Ministerio de Sanidad presentaban un nuevo modelo de financiación. ¿Cómo valoran desde Aelmhu la iniciativa?
R. Hemos de profundizar más. Cuando salió el acuerdo entre el Ministerio y Biogen no sabíamos nada. Fue una negociación entre compañía y administración. Sabemos las cuatro patas que tiene pero surgen un montón de preguntas y tenemos mucho que aclarar. En cualquier caso, algo se mueve. Son buenas noticias que se estén buscando nuevos caminos. Este modelo podría significar la aceleración de los tiempos de aprobación y la obtención de precio y reembolso. Si esos plazos se acortan, un mayor número de pacientes se va a poder beneficiar de los tratamientos. Estamos en el buen camino con el Ministerio y las CC.AA muy implicadas y dando voz a los clínicos y a los pacientes. Vamos a poner la maquinaria en marcha para remar y si hay que poner además tres motores, los pondremos para que eso se acelere.
