La Unión Europea (UE) ha tomado varias iniciativas en los últimos cuatro años para aumentar la eficiencia de los procesos regulatorios pediátricos e impulsar el desarrollo de este tipo de fármacos. Estos logros se destacan en el informe final del plan de acción sobre pediatría de la EMA y la Comisión Europea (CE).
Entre los logros mas importantes se encuentra poner el foco en reforzar las necesidades médicas insatisfechas. Durante los últimos cuatro años, la EMA y las partes interesadas se reunieron para identificar mejor y generar conciencia sobre las áreas donde los medicamentos pediátricos son particularmente necesarios, con el objetivo de cambiar la agenda de investigación a estas áreas. Por ejemplo, se han llevado a cabo foros estratégicos de múltiples partes interesadas para discutir y acordar las necesidades de los niños con cáncer y de los niños con enfermedad inflamatoria intestinal. La EMA tiene en cuenta los aprendizajes de estas reuniones en las que participan médicos, pacientes pediátricos y sus representantes, académicos, reguladores, organismos de HTA y desarrolladores al analizar los planes de investigación pediátrica (PIP) para nuevos medicamentos.
El informe también resalta la Adaptación de los procesos regulatorios para apoyar mejor la innovación, para facilitar el establecimiento de PIP, los procesos regulatorios se han adaptado y simplificado en general. Un resultado importante de este trabajo es el lanzamiento de una fase piloto para un acuerdo de ‘PIP gradual’ : bajo este marco, será posible en ciertos casos acordar un programa de desarrollo parcial, condicionado al desarrollo de un PIP completo una vez que la evidencia vuelve disponible con el tiempo. Esto permitirá acordar PIP para medicamentos innovadores donde la información crucial necesaria para definir ciertas partes del plan aún no está disponible, mientras se planifican las condiciones y los hitos para que las empresas regresen al comité pediátrico creado por la EMA y así, discutir sobre las incertidumbres una vez se disponga de más datos. Se proporciona más información sobre este marco recientemente desarrollado, lanzado hoy, en la guía para un piloto del PIP.
Igualmente, se buscará una mayor alineación de los requisitos de datos entre los responsables de la toma de decisiones, para AÍ facilitar la compatibilidad de los requisitos pediátricos entre los reguladores, la EMA ha reforzado su colaboración con socios internacionales y, en particular, dentro de su grupo pediátrico con la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) y otros reguladores internacionales. También se ha trabajado a través de la red europea de investigación pediátrica de la EMA (Enpr-EMA) para alinear los requisitos internacionales de autorización y estándares de ensayos clínicos pediátricos.
En 2017, la CE publicó un informe de 10 años sobre la implementación del Reglamento Pediátrico . Este informe mostró un éxito general del Reglamento con un aumento de los medicamentos autorizados para niños, pero también identificó algunos desafíos, señalando en particular que ciertas áreas terapéuticas, como oncología o neonatología aún carecían de desarrollos suficientes para los más pequeños.
Sobre la base de este informe, la EMA junto con la CE realizaron un taller de múltiples partes interesadas en 2018 para identificar formas de mejorar la implementación del Reglamento Pediátrico . Como resultado de este taller, se desarrolló el plan de acción pediátrica para brindar soluciones inmediatas a estos desafíos bajo el marco regulatorio actual. Este trabajo contribuirá a la aplicación del Reglamento Pediátrico, mientras que la CE está finalizando actualmente una propuesta para revisar la legislación farmacéutica de la UE, que incluirá una revisión del marco legislativo aplicable a los medicamentos pediátricos. La adopción de la propuesta se espera para el próximo mes.
