CSL, líder mundial en bioterapias, ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha adoptado una opinión positiva recomendando la autorización condicional de comercialización de etranacogene dezaparvovec. Etranacogene dezaparvovec es una terapia génica de un solo uso para el tratamiento de adultos con hemofilia B. Esta terapia reduce la tasa de hemorragias anuales con una sola administración intravenosa. Si la Comisión Europea aprueba la autorización de comercialización solicitada por CSL bajo la marca Hemgenix. Etranacogene dezaparvovec sería la primera terapia génica para personas con hemofilia B en la Unión Europea (UE) y el Espacio Económico Europeo (EEE).
“La opinión positiva del CHMP nos acerca un paso más a llevar esta innovación pionera a los pacientes con hemofilia B en Europa”, dijo Emmanuelle Lecomte Brisset, vicepresidenta senior y jefa de Asuntos Regulatorios Globales de CSL. “Conseguir que un nuevo medicamento llegue a esta fase del proceso regulador requiere el apoyo de muchos, incluidos los participantes en ensayos clínicos la comunidad de hemofílicos en general, los investigadores, los profesionales sanitarios, las agencias reguladoras, nuestro personal y nuestros socios de uniQure, por nombrar algunos. Gracias a todos por el papel que han desempeñado para ayudarnos a alcanzar este hito en Europa.”
Ensayo clínico Hope-B
La opinión positiva del CHMP se basa en los resultados del ensayo clínico de registro de fase III, Hope-B. Este estudio, representa el mayor ensayo de terapia génica en hemofilia B realizado hasta la fecha. Estos resultados demostraron que los pacientes con hemofilia B tratados con etranacogene dezaparvovec presentaban aumentos estables y duraderos de los niveles medios de actividad del Factor IX (con una actividad media de FIX del 36,9 por ciento), lo que se tradujo en una reducción ajustada de la tasa anualizada de hemorragias (ABR) del 64 por ciento. Tras la infusión de etranacogene dezaparvovec, el 96 por ciento de los pacientes suspendieron la profilaxis habitual con FIX.
El análisis de 24 meses del estudio HOPE-B mostró un efecto sostenido y duradero de etranacogene dezaparvovec. En un entorno clínico, etranacogene dezaparvovec siguió siendo bien tolerado en general, sin que se produjeran acontecimientos adversos graves relacionados con el tratamiento. De hecho, se revisará la opinión positiva del CHMP por parte de la Comisión Europea
El desarrollo clínico de etranacogene dezaparvovec fue dirigido por uniQure y el patrocinio de los ensayos clínicos pasó a CSL tras la licencia de los derechos mundiales de comercialización del tratamiento. Etranacogene dezaparvovec ha sido aprobado recientemente por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA).
