La empresa farmacéutica estadounidense Ultragenyx anunciaba a principio de semana que ha obtenido la autorización de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para comercializar Mepsevii, terapia destinada a tratar las manifestaciones no neurológicas de la mucopolisacaridosis VII, enfermedad también conocida como síndrome de Sly.
En palabras de Emil Kakkis, director ejecutivo de la compañía, “la ciencia y tratamientos relativos al síndrome de Sly han sido tenidos en cuenta durante los últimos 25 años y nos complace ser capaces de desarrollar y llevar a cabo un fármaco que esté disponible para pacientes y familias en Europa, gente que no sabía si iba a ser posible que hubiera un medicamento para ellos”. Kakis añade que “este logro no habría sido posible sin el compromiso y la dedicación de los pacientes, familias y los físicos que han participado en nuestro programa clínico”, por lo que ha querido agradecer su labor.
La aprobación de este fármaco ha obtenido una opinión positiva por parte del Comité de Medicamentos para Uso en Humanos (CHMP), y en Estados Unidos el medicamento está disponible desde 2017.
