La llegada de terapias avanzadas tiene el potencial de transformar la vida de los pacientes, así como de revolucionar la manera en que se ofrece asistencia médica. Para dar cabida a esta innovación, la Federación Europea de Asociaciones de la Industria Farmacéutica (Efpia) ha publicado el documento ‘Cambiando el paradigma de los Productos Medicinales de Terapias Avanzadas: Adaptación de los marcos de reembolso y valor para mejorar el acceso de los pacientes en Europa’.

Desde la Efpia remarcan que de los 8.000 medicamentos que se encuentran en desarrollo actualmente, los que se engloban en terapias avanzadas están a la vanguardia de la innovación científica mundial. Entre ellos, como también especifican desde la Agencia Europea del Medicamento (EMA) se incluyen las terapias génicas, las terapias con células somáticas y los productos de ingeniería tisular. Estos ofrecen nuevas opciones para los pacientes; en muchos casos, ofrecen una oportunidad de mejora drástica, control de la enfermedad o cura en patologías para las que hasta el momento no había opción. Algunos ejemplos de cambio de paradigma en enfermedades gracias a las terapias avanzadas pueden ser la atrofia muscular espinal o la inmunodeficiencia combinada grave; ahora, también hay líneas de investigación abiertas dirigidas a tumores sólidos, trastornos neurológicos, dolor y otras afecciones.

Nathalie Moll, directora general de la Efpia, señala respecto a la publicación de este informe que “la innovación solo es importante si llega a los pacientes”. Por ello, considera que “es preciso garantizar un acceso más rápido, equitativo y sostenible a medicamentos innovadores en Europa como objetivo compartido con los pacientes, las instituciones de la Unión Europea y los Gobiernos Nacionales”. La directora de la Efpia espera que el contenido de este documento respalde “debates colaborativos sobre la introducción de estas terapias innovadoras en toda Europa”.

Cambio en los modelos de financiación

La llegada de estas nuevas terapias al modelo asistencial requieren cambios en términos de evaluación y financiación. Y es que, a pesar de que en muchos casos estas terapias puedan tener un precio muy elevado, es necesario destacar que en muchos casos son un tratamiento curativo que reemplaza toda una vida de intervenciones médicas. Así, a pesar de que los costes iniciales puedan percibirse como elevados, hay que poner en perspectiva los beneficios tan notables que pueden reportar al paciente y, por tanto, los ahorros futuros para los sistemas sanitarios.

Con todo esto como base, la Efpia insta a realizar análisis de impacto presupuestarios sobre las terapias avanzadas que hay en la actualidad, para hallar nuevas fórmulas en los modelos de pago que se adapten a estas características. También son precisos nuevos enfoques porque estas terapias pueden generan una serie de incertidumbres a corto plazo que puedan generar dudas a los pagadores al no contarse con evidencia sólida sobre eficacia y seguridad hasta que se vayan generando datos de seguimiento a largo plazo.

Por todo ello, los miembros de la Efpia se han unido para proponer una serie de recomendaciones que consideran que podrían acelerar la disponibilidad de estos tratamientos. Así, se han identificado los desafíos prioritarios y las recomendaciones de la patronal se orientan a dar apoyo a los pagadores en la toma de decisiones, asegurando así un acceso sostenible a las terapias avanzadas.

Estas recomendaciones se dividen en dos bloques:

Promover el acceso ATM respaldando la toma de decisiones de los pagadores

  1. Utilizar modelos de pago innovadores basados en resultados.
  2. Armonizar los requisitos de evidencia entre los reguladores y las agencias de HTA.
  3. Garantizar un enfoque inclusivo, teniendo en cuenta a todas las partes interesadas a la hora de realizar las evaluaciones.
  4. Adoptar una visión holística del valor de las terapias avanzadas en las evaluaciones de HTA.
  5. Adaptar los marcos de rentabilidad al evaluar las terapias avanzadas.
  6. Llevar a cabo una recolección eficiente de Real World Evidence (RWE) con altos estándares de calidad.
  7. Realizar una aplicación selectiva de evaluaciones basadas en valores que respondan a las preguntas que queden pendientes en HTA.

Garantizar el acceso sostenible a terapias avanzadas para los sistemas y los pacientes

  1. Apostar por modelos de pago innovadores en los que se fraccionen los costes a lo largo del tiempo.
  2. Mantener un entorno colaborativo para desarrollar modelos de pago innovadores, compartiendo conocimiento.
  3. Mejorar el Horizon Scanning.
  4. Trabajar para implementar análisis de impacto de los modelos de presupuesto adaptativo.
  5. Reconfigurar los presupuestos asegurando que se incorporen los ahorros que generan estas terapias, creando un sistema centrado en el paciente que abogue por una asignación eficiente de fondos de atención médica.

Líneas de mejora

En palabras de Moll, “damos la bienvenida a esta nueva generación de terapias y esperamos que esta publicación sirva como hoja de ruta, ayudando a identificar los pasos necesarios en que deben avanzar la UE y los Estados miembro”. Con esto, considera, “se garantiza que se alcance el valor total de estas terapias para que los pacientes puedan beneficiarse de estos tratamientos transformadores”. Moll afirma ser consciente de que “un cambio de paradigma de este calibre nuca es tarea fácil”. No obstante, afirma que desde la Efpia están convencidos de que de manera colectiva se puede “estar a la altura de las circunstancias y cumplir con el compromiso compartido de la industria europea y los sistemas sanitarios para los pacientes”.

La patronal espera que este informe contribuya también a los debates sobre la Estrategia Farmacéutica de la UE; en esta, la Comisión Europea define las terapias avanzadas como un “hito generacional” y reconoce la necesidad de nuevos marcos de precios y reembolso que ayuden a abordar los cambios de los modelos de pago. En este sentido, precisan que este cambio en los modelos de pago es urgente, ya que habitualmente están establecidos para tratamientos crónicos, y el desembolso inicial para estas terapias es mucho más amplio. Desde la industria europea se ofrece un apoyo total para reconfigurar estos sistemas a través de enfoques colaborativos que satisfagan las necesidades de todas las partes involucradas.


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