Las alteraciones genómicas y moleculares son cada vez más importantes en el diagnóstico del cáncer. Los avances científicos están abriendo nuevas vías de tratamiento. La oncología de precisión utiliza el perfil genómico del paciente para determinar el tratamiento óptimo, prometiendo menos efectos secundarios y mayores tasas de éxito. Dentro de ella, las terapias de diagnóstico tumoral se dirigen a las alteraciones genómicas con independencia de la localización del tumor. Sin embargo, las vías de aprobación tradicionales plantean desafíos que pueden limitar el acceso de los pacientes a estas terapias.
Un estudio elaborado por la Federación Europea de Industrias y Asociaciones Farmacéuticas (EFPIA, por sus siglas en inglés) identifica que los retos actuales a los que se enfrentan los medicamentos de oncología de precisión y las terapias de diagnóstico tumoral son múltiples y reitera que debe adoptarse un enfoque de ciclo de vida para la evaluación que incluya acciones clave en las fases iniciales de generación de pruebas, fase reguladora y de reembolso, así como soluciones de pago y adopción que hagan uso de la base de pruebas en evolución. “Trabajar en pos de estas soluciones para maximizar el valor de la medicina de oncología de precisión es una responsabilidad compartida y beneficiará a todas las partes interesadas”, añaden.
En España actualmente no existe un proyecto de estas características, aunque en Cataluña existe un plan de Oncología de Precisión desde el año 2021. “El número de medicamentos para tratamientos oncológicos financiados por el Sistema Nacional de Salud (SNS) alcanza el 90 por ciento de los medicamentos que se someten a evaluación para financiación y fijación de precio con cargo a fondos públicos en el 2021. En general, en España se hacen esfuerzos por garantizar un acceso equitativo y oportuno a los medicamentos oncológicos a través de su sistema de salud pública, aunque existen desafíos continuos relacionados con la innovación terapéutica y la gestión de recursos en el contexto de la atención oncológica”, explica a El Global David Cantarero, catedrático de la Universidad de Cantabria y responsable del Grupo I+D en Economía de Salud del IDIVAL Hospital Valdecilla.
Cantarero argumenta que en España se están implementando varias medidas para mejorar el acceso a los tratamientos oncológicos y garantizar una atención equitativa y oportuna para los pacientes. “Cabe destacar, una evaluación y aprobación acelerada, permitiendo que los medicamentos prometedores obtengan la aprobación más rápida posible para su uso clínico, especialmente aquellos que abordan necesidades médicas no cubiertas. Por tanto, mejorar la gestión de listas de espera y garantizar que los pacientes reciban tratamientos oncológicos en el menor tiempo posible implica llevar a cabo una mejor coordinación entre hospitales y centros de atención primaria”.
En comparación con otros países, Cantarero defiende que “el país cuenta con un buen sistema de salud pública lo que hace que pueda llegar a tener cobertura universal y acceso gratuito a la población en los tratamientos oncológicos”, pero que es prioritario mejorar en ciertos aspectos. “A pesar de esta virtud del sistema sanitario español, es importante seguir mejorando, ya que puede haber situaciones que compliquen el acceso”, añade.
Entre las peticiones sugeridas por la patronal de la industria farmacéutica europea destacan ampliar el acceso a pruebas genómicas exhaustivas, fomentar un sistema sanitario que aprenda, permitir un acceso rápido y equitativo a tratamientos rentables y, en última instancia, mejorar los resultados sanitarios. Por otro lado, el uso de estas terapias y sus herramientas de diagnóstico asociadas conduce a una mejor recopilación de datos. “El intercambio y uso de estos datos podría crear un sistema de aprendizaje de la atención sanitaria que utilice pruebas del mundo real (RWE) para orientar el tratamiento y aprender sobre sus resultados, con efectos indirectos más allá de la oncología”, matiza la EFPIA.
La patronal sostiene que las terapias de diagnóstico tumoral pueden tener muchos comparadores y definiciones de estándar de atención entre los distintos tipos de tumores, lo que intensifica estos desafíos y lo convierte en un problema compartido por la industria, los sistemas sanitarios, los médicos y los pacientes. Las terapias oncológicas de precisión se dirigen a poblaciones de pacientes pequeñas. Los investigadores a veces utilizan pruebas de fase II, de un solo brazo o no comparativas para la evaluación reguladora. Estos ensayos pueden investigar de forma más eficiente la eficacia en múltiples subgrupos de pacientes, reduciendo el tiempo necesario para alcanzar un tamaño de muestra con la potencia adecuada. Sin embargo, el pequeño tamaño de las muestras de pacientes y la heterogeneidad tumoral tienden a crear incertidumbre clínica en torno al efecto del tratamiento para determinados tipos de tumores o indicaciones.
La heterogeneidad en las características de los pacientes (perfil, localización y gravedad del tumor) provoca variaciones en las respuestas a los medicamentos, lo que aumenta la incertidumbre relacionada con la demostración de la eficacia relativa y dificulta la evaluación reglamentaria. Las incoherencias en la recogida de datos de los ensayos pueden agravar los problemas. “No todos los biomarcadores son pronósticos o predictivos, y la relación entre los criterios de valoración basados en biomarcadores u otros criterios indirectos y la supervivencia global puede no estar clara”, precisa la patronal.
“Nuestro llamamiento a la acción consiste en ampliar el acceso a la Secuenciación de Nueva Generación (NGS, por sus siglas en inglés), fomentar un sistema sanitario que aprenda, permitir un acceso rápido y equitativo a tratamientos rentables y mejorar los resultados sanitarios. Los pacientes deben disponer de los conocimientos y la información necesarios para elegir el mejor tratamiento personalizado para ellos, y los grupos de pacientes deben participar en el desarrollo, la validación y la aplicación de nuevas estrategias de OP. Además, las organizaciones de pacientes y benéficas pueden ayudar a difundir los avances en la práctica clínica y compartir conocimientos críticos”, concluye la EFPIA.
