Janssen ha anunciado la presentación de una solicitud de autorización de comercialización a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para conseguir la aprobación de Balversa (erdafitinib) para el tratamiento de pacientes adultos con carcinoma urotelial (CU) localmente avanzado irresecable o metastásico y con alteraciones genéticas seleccionadas del receptor del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR) que han presentado progresión de la enfermedad durante o tras al menos una línea de tratamiento con un inhibidor del receptor de muerte programada 1 (PD-1) o del ligando de muerte programada 1 (PD-[L]1).
El 20% de los pacientes con carcinoma urotelial metastásico (CUm) presenta alteraciones del FGFR
Europa tiene una de las incidencias más altas de cáncer de vejiga del mundo, con más de 203.000 pacientes diagnosticados solo en 2020.El carcinoma urotelial es la forma más frecuente. El 20 por ciento de los pacientes con carcinoma urotelial metastásico (CUm) presenta alteraciones del FGFR. Los pacientes con CUm, incluidos los que tienen mutaciones en FGFR, se enfrentan a un pronóstico especialmente malo y siguen necesitando tratamientos innovadores. Solo el 8 por ciento de las personas diagnosticadas en un estadio tardío, metastásico, sobrevivirá durante cinco o más años.
“Para los pacientes con CU avanzado, incluidos los que presentan alteraciones del FGFR, los resultados siguen siendo pobres y las opciones de tratamiento limitadas; por tanto, hay una necesidad de contar con tratamientos dirigidos e innovadores”, ha señalado Martin Vogel, director del área terapéutica de Oncología para Europa, Oriente Medio y África, de Janssen-Cilag GmbH. “Estamos ilusionados ante la perspectiva de ofrecer soluciones innovadoras y personalizadas para los pacientes mientras trabajamos hacia nuestro objetivo más amplio de hacer que esta compleja enfermedad sea más manejable y, algún día, también curable”.
Resultados prometedores
Esta solicitud de autorización de comercialización está respaldada por datos de la cohorte 1 del ensayo fase 3 THOR, un estudio aleatorizado, controlado, abierto y multicéntrico que evalúa la eficacia y seguridad de erdafitinib frente a quimioterapia. El estudio alcanzó su objetivo principal de supervivencia global (SG). Los pacientes que recibieron erdafitinib alcanzaron una mediana de SG de más de un año en el momento del corte de datos del análisis provisional preespecificado.
Los pacientes que recibieron erdafitinib alcanzaron una mediana de SG de más de un año
Los resultados preliminares cumplieron el objetivo predefinido de superioridad del tratamiento con erdafitinib frente a quimioterapia, el comité independiente de seguimiento de los datos de seguridad recomendó que el estudio se interrumpiera y se ofreciera a los pacientes asignados aleatoriamente a quimioterapia la oportunidad de pasar a recibir erdafitinib. El perfil de seguridad de erdafitinib observado en THOR fue consistente con el perfil de seguridad ya conocido de este fármaco en CUm. Estos datos fundamentales del ensayo THOR se presentaron en una sesión de comunicaciones de última hora en la Reunión Anual de 2023 de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO).
Aprobación de la FDA
“Esta solicitud y el estudio en curso de Janssen sobre erdafitinib refuerzan nuestro compromiso por ofrecer tratamientos dirigidos muy necesarios en áreas terapéuticas con grandes necesidades médicas no cubiertas, incluidas enfermedades como el CU metastásico”, ha declarado Kiran Patel, vicepresidente de Desarrollo Clínico en Tumores Sólidos de Janssen Research & Development, LLC. “Erdafitinib ha demostrado resultados prometedores en el CU avanzado con alteraciones de FGFR, lo que convierte esta solicitud de aprobación en un paso esencial hacia la mejora de los resultados de estos pacientes en el futuro. El beneficio sobre la SG que hemos observado con erdafitinib también respalda la necesidad de analizar los biomarcadores para detectar alteraciones del FGFR en todos los pacientes con CU metastásico”.
En abril de 2019, erdafitinib recibió la aprobación acelerada por parte
En abril de 2019, erdafitinib recibió la aprobación acelerada por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos como tratamiento dirigido para pacientes adultos con CUm localmente avanzado con alteraciones genéticas susceptibles en FGFR3 o FGFR2 y que han progresado durante o después de al menos una línea de quimioterapia con platino, incluso dentro de los 12 meses de quimioterapia neoadyuvante o adyuvante con platino. El 29 de agosto, Janssen presentó una solicitud complementaria de fármaco nuevo (sNDA) a la FDA para la aprobación completa de erdafitinib en esta indicación basándose en la cohorte 1 del ensayo.
