En España tres millones de personas padecen alguna enfermedad considerada poco frecuente. En el caso de Europa, la cifra es de 30 millones. Se consideran enfermedades poco frecuentes aquellas que afectan a menos de una e cada 2.000 personas. Entre un 50 y un 75 por ciento de los casos afectan a niños y solo un cinco por ciento de ellas cuentan con tratamiento potencial.
A pesar de que quede un largo camino por recorrer, en las dos últimas décadas se han producido avances notables en muchas de estas patologías. En algunos casos, favorecidas por el Reglamento europeo de medicamentos Huérfanos (141/2000); esto se refleja en las cifras, ya que en el año 2000 había ocho fármacos disponibles de este tipo mientras que ahora hay 129.
El desafío en investigación sigue siendo muy grande. El actual marco regulatorio, basado en incentivos, ha fomentado la inversión privada en la investigación de estos tratamientos y ha supuesto que sólo la última década de los proyectos de I+D en este ámbito hayan crecido un 88 por ciento. Farmaindustria recoge que, en los últimos años, uno de cada cuatro nuevos fármacos aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) fueron para terapias con designación de huérfano.
Tiempos de aprobación
Que esta investigación dé sus frutos es necesario tanto para pacientes como para familiares. Este desafío, que afecta tanto al sistema como a los profesionales sanitarios, investigadores y compañías se puede ver justificado por algunas demoras. Se trata de conjugar la sostenibilidad con el acceso ágil a tratamientos que supongan mejoras respecto a otros tratamientos previos, si es que los hubiere.
Farmaindustria destaca que en España siguen existiendo obstáculos en el acceso a la innovación; especialmente en este ámbito, en el que asegura se está perdiendo terreno respecto a otros países de nuestro entorno socioeconómico. El informe anual de Indicadores de acceso a terapias innovadoras en Europa, realizado por la consultora Iqvia y que mide la disponibilidad de los medicamentos refleja que en el caso de los huérfanos, en nuestro país están disponibles 40 de cada 100 fármacos aprobados en Europa entre 2016 y 2019. Esto contrasta con la situación de países como Francia, Italia y Reino Unido, que tienen una disponibilidad del 70 por ciento o de Alemania, con una disponibilidad del 90 por ciento.
Según el mismo informe actualmente el tiempo medio desde que se autoriza un fármaco por la EMA hasta la resolución de financiación en España es de 523 días de media. A esto se suma que el 54 por ciento de los medicamentos para enfermedades raras que se incluyen en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS) tienen algún tipo de restricción terapéutica; es decir, hay medicamentos que se restringen a ciertos grupos de pacientes.
Isabel Pineros, directora de Acceso de Farmaindustria señala que “a diferencia de otros países de nuestro entorno, en España no hay un procedimiento específico de financiación y fijación de precio para los medicamentos huérfanos, y habitualmente no se cumplen los plazos de seis meses que recoge la legislación para la resolución del expediente de evaluación y financiación”.
En este sentido, algunas publicaciones vienen señalando la necesidad de lograr este abordaje diferencial en el acceso a medicamentos huérfanos; este sistema ya se sigue, recuerdan desde la patronal de la industria farmacéutica en España, en cuatro de cada cinco países europeos. En estos modelos se reconoce que los enfoques de evaluación convencionales pueden no ser adecuados para analizar el valor de los tratamientos destinados a enfermedades raras.
Propuestas para impulsar la investigación en EERR
El próximo lunes 28 de febrero se celebra el Día Mundial de las Enfermedades Raras. Con motivo de esta fecha, Farmaindustria quiere poner el foco en estos pacientes, sus familiares y cuidadores, teniendo en cuenta que la investigación en estas patologías es crítica.
Por ello, la entidad lanza una serie de recomendaciones para favorecer el acceso de estos pacientes a las terapias aprobadas:
- Utilizar un procedimiento de financiación acelerada que desemboque en una decisión en un periodo no superior a los tres meses desde el inicio del trámite de fijación de precio.
- Establecer un diálogo temprano entre la Administración y las compañías farmacéuticas titulares para planificar un acuerdo que permita hacer más predecible cuando un medicamento estará disponible para los pacientes.
- Adoptar criterios concretos de evaluación y financiación, públicos y rigurosos, que tengan en cuenta las especificidades de estos fármacos y que, además, de los actuales criterios de impacto presupuestario y de coste-efectividad, consideren aquellos que también se incluyen en la ley, como son la gravedad de la patología, las necesidades de los colectivos y el valor social del medicamento.
- Incorporar expertos y asociaciones de pacientes de la enfermedad rara en cuestión en el proceso de evaluación para contar con su asesoramiento.
- Recopilar de forma automatizada y digitalizada la información sobre este tipo de medicamentos. Desde Farmaindustria recuerdan que esta información es especialmente relevante incluso antes de la decisión de financiación; por ello, facilitar a clínicos, pacientes, compañías farmacéuticas y otros agentes implicados la integración de datos de pacientes con la enfermedad rara que no esté siendo tratada o que estén en tratamiento con otras opciones terapéuticas, entre otras cuestiones.
- Desde una perspectiva internacional y teniendo en cuenta la nueva Estrategia Farmacéutica Europea en la cual se está revisando la regulación de medicamentos huérfanos y pediátricos, se insta a proteger el sistema de incentivos para no frenar los avances realizados en estas dos décadas y garantizar un marco específico para el fomento de la investigación de estos tratamientos.
En palabras de Pineros, se trata de “un procedimiento lento, complicado y de final incierto en el momento de gestionar la inclusión de un medicamento huérfano entre las presentaciones del SNS crea incertidumbre entre los gestores de los servicios regionales e incluso entre los prescriptores, lo que genera asimetrías en el acceso entre comunidades autónomas, así como una gestión menos eficaz”.
Asimismo añade que “el número de resoluciones negativas que obtienen los medicamentos huérfanos candidatos a financiación tiene un efecto desincentivador a la hora de priorizar el mercado español en las fases de lanzamiento de nuevos productos. Y cabe recordar que el 90 por ciento de los ensayos clínicos de estos productos son promovidos por compañías farmacéuticas”.
