La Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) ha organizado un foro para recabar ideas con el fin de elaborar su hoja de Ruta para 2023. Tras la publicación del documento anterior en el año 2020 han querido tomar conciencia de la situación en la que se encuentran y afrontar cómo seguir avanzando entre la madeja.
Las enfermedades raras (ER) presentan retos y desafíos que hay que abordar con urgencia. Se trata de crear redes y compartir el conocimiento. Aunar esfuerzos para abordar los desafíos: el logro de un diagnóstico precoz y un acceso mejor a los medicamentos huérfanos.
“Facilitar un acceso rápido y equitativo a los nuevos medicamentos retroalimenta el conocimiento sobre la enfermedad y la propia investigación, especialmente si se trata de medicamentos huérfanos”, afirmaba Isabel Pineros, directora del Departamento de Acceso de Farmaindustria.
Objetivo: igualarnos con Europa
En el foro ‘Hoja de ruta enfermedades raras’, impulsado por una decena de organizaciones de pacientes y sociedades científicas, se ha hecho hincapié en la realidad de España en este terreno: hoy sólo están disponibles 44 de cada 100 medicamentos huérfanos que aprueba la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), una cifra que se aleja del porcentaje de acceso que tienen países como Francia e Italia (70 por ciento) o Alemania (90 por ciento), según el informe anual de ‘Indicadores de acceso a terapias innovadoras en Europa’.
Mejorar estas cifras se ha convertido en uno de los principales desafíos en este campo, junto con la reducción de los tiempos de diagnóstico y el impulso a la investigación. “La elevada duración del proceso de financiación y fijación de precios para estos medicamentos, que impide la comercialización del medicamento, supone que hoy se está utilizando un mecanismo de acceso pensado para casos individuales y que se aplica de manera distinta según la comunidad autónoma”, explica Pineros, en referencia al real decreto por el que se regula la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales.
Propuso como alternativa establecer en España un procedimiento de evaluación y financiación, con criterios concretos y transparentes, que tenga en cuenta las especificidades inherentes a estos fármacos, que cuente con la participación de los pacientes y de los profesionales sanitarios expertos en la enfermedad y no supere el periodo de seis meses establecido por la ley.
Diálogo entre farmacéuticas y administraciones
Asimismo, planteó la necesidad de un diálogo entre administraciones sanitarias y compañías farmacéuticas, así como la definición y uso de modelos de financiación que garanticen la sostenibilidad de los sistemas sanitarios. “La industria farmacéutica está dispuesta a asumir parte del riesgo que lleva aparejada la evaluación y financiación de los medicamentos huérfanos. Tenemos modelos de riesgo compartido que están funcionando en el SNS. Es el momento de asumir que estos medicamentos no pueden ser ensayados como los indicados para patologías frecuentes, porque el número de pacientes es menor y, por tanto, menor la evidencia y mayor la incertidumbre que se genera para la toma de decisiones por parte de la Administración”, asevera.
“Los pacientes con enfermedades raras no pueden esperar a tener toda la evidencia para financiar un medicamento que ya tiene una autorización europea con el balance beneficio-riesgo favorable”, añade, sobre todo, cuando cada vez son más las opciones con las que cuentan. De hecho, uno de cada cuatro ensayos clínicos que se desarrollan en España son para enfermedades raras (230 en 2022), como confirman los últimos datos del Registro Español de Estudios Clínicos (REEC), de los cuales el 54 por ciento son en las fases I y II de la investigación, “las más tempranas, y por tanto clave para los pacientes, y que demuestran el interés claro de las compañías por investigar en España”, dijo Pineros. Esto se traduce en que “el SNS y sus profesionales van a contar con un mayor conocimiento de la enfermedad y con una opción de tratamiento”, concluye.