El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado la aprobación de tres nuevos medicamentos en su reunión de diciembre, entre los que se incluyen dos huérfanos. En primer lugar, ha emitido una opinión positiva de Cargevy (exagamglogene autotemcel), don dos indicaciones. Por un lado, para el tratamiento de la anemia de células falciformes (ACF) grave en pacientes a partir de 12 años con crisis vasooclusivas recurrentes para los que el trasplante de células madre hematopoyéticas (CMH) es apropiado y no se dispone de un donante de CMH emparentado histocompatible.
En caso de recibir la aprobación definitiva por parte de la EMA, se trataría de la primera terapia génica autorizada que utiliza la tecnología CRISPR. El pasado 8 de diciembre, Estados Unidos marcó un hito al aprobarla para tratar a pacientes con anemia falciforme. Poco antes, la Agencia Reguladora de Medicamento y Productos Sanitarios de Reino Unido (MHRA, por sus siglas en inglés) hizo lo propio.
Por otro lado, la siguiente indicación sería para el tratamiento de la β-talasemia dependiente de transfusiones (TDT) en pacientes a partir de 12 años para los que el trasplante de células madre hematopoyéticas (CMH) es apropiado y no se dispone de un donante de CMH emparentado histocompatible. Casgevy ha demostrado que elimina la dependencia de las transfusiones crónicas de hematíes en pacientes con TDT y su capacidad para reducir el número de crisis vaso-oclusivas en pacientes con ACF. Los efectos secundarios más frecuentes fueron leucopenia, incluida la neutropenia febril, plaquetopenia, hepatopatía, náuseas, vómitos, cefalea y úlceras bucales. Estos efectos adversos se relacionan con los medicamentos necesarios para que las células sanguíneas modificadas se injerten y sustituyan a las células madre no modificadas.
El siguiente fármaco al que el organismo técnico de la EMA ha dado el visto bueno ha sido Skyclarys (rozanolixizumab), para la ataxia de Friedreich en adultos y adolescentes a partir de los 16 años de edad. Este tratamiento ha mostrado que mejora la puntuación mFARS (modified FA rating scale, por sus siglas en inglés) que mide la progresión de la enfermedad, en comparación con placebo en un ensayo clínico aleatorizado.Los efectos secundarios más frecuentes fueron aumento de ALT y AST, disminución del peso y del apetito, náuseas, vómitos, diarrea, cefalea, fatiga, dolor orofaríngeo y de espalda, espasmos musculares y síndrome gripal.
El comité también ha recomendado otorgar una autorización de comercialización para Velsipity (etrasimod). En este caso, está indicado para el tratamiento de pacientes a partir de 16 años de edad con colitis ulcerosa (CU) activa de moderada a grave que hayan tenido una respuesta inadecuada, presenten pérdida de respuesta o sean intolerantes al tratamiento convencional o a un fármaco biológico.
Este último fármaco consigue la remisión de la colitis ulcerosa en pacientes con enfermedad de moderada a grave, normaliza la frecuencia de las deposiciones y el sangrado rectal e induce la curación endoscópica. La eficacia se demostró en dos estudios de fase III aleatorizados, doble ciego y controlados con placebo. En este sentido, los efectos secundarios más frecuentes fueron linfopenia y cefalea.
Por otro lado, también ha emitido opiniones positivas para nuevas indicaciones, así como modificaciones en su uso. En este sentido, el comité recomendó extensiones de indicación para cuatro medicamentos que ya están autorizados en la Unión Europea: HyQvia, Metalyse, VeraSeal y Zinplava.
