La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha publicado el informe de los resultados de los primeros cinco años de su iniciativa PRIME (Priority Medicines). En el momento de la publicación del informe, 98 medicamentos habían sido aceptados en el esquema.
El objetivo perseguido por el esquema PRIME es apoyar el desarrollo de medicamentos que se espera que beneficien a los pacientes sin opciones de tratamiento actuales para su enfermedad o que ofrezcan una ventaja terapéutica significativa sobre los tratamientos ya existentes. Un fin en el que la EMA ha logrado tener bastante éxito.
Y es que del informe recientemente publicado se desprende el impacto positivo de PRIME en la autorización de nuevos medicamentos que abordan las necesidades médicas no cubiertas de los pacientes. Esto se traduce en la reducción del tiempo de autorización de comercialización para los medicamentos que se beneficiaron del apoyo de PRIME, brindando a los pacientes un acceso más temprano a tratamientos que pueden marcar la diferencia en su salud.
Áreas terapéuticas
Los planes de la EMA están incluidos en la Estrategia de Ciencia Regulatoria hasta 2025, un documento que plantea la revisión del trabajo de PRIME cada cinco años. Así, tras su puesta en marcha en 2016, la primera revisión se ha llevado a cabo durante el 2021.
Desde marzo de 2016 hasta junio de 2021, se aprobaron en la Unión Europea un total de 18 medicamentos que contaron con el respaldo de PRIME. El 89 por ciento son medicamentos huérfanos.
Entre estos 18 medicamentos, 10 recibieron una autorización de comercialización condicional, lo que les permite acceder antes al mercado y llegar a los pacientes más rápidamente; siete corresponden a medicamentos de terapia avanzada, que tienen el potencial de remodelar el tratamiento de una amplia gama de afecciones; y 16 se refieren a enfermedades raras.
Los 18 medicamentos aprobados en la UE corresponden a las siguientes áreas terapéuticas de necesidades médicas no cubiertas contempladas en el esquema PRIME:
- Oncología: 7 medicamentos aprobados desde marzo de 2016 hasta junio de 2021.
- Neurología: 3 medicamentos aprobados.
- Endocrinología/Ginecología/Fertilidad/Metabolismo: 2 medicamentos aprobados.
- Enfermedades infecciosas: 2 medicamentos aprobados.
- Hematología/hemostaseología: 1 medicamentos aprobado.
- Inmunología/Reumatología/Trasplante: 1 medicamento aprobado.
- Gastroenterología/Hepatología: 1 medicamento aprobado.
- Uro-nefrología: 1 medicamento aprobado.
Entre los 98 medicamentos incluidos en el mecanismo cuando se publicó el informe, cabe destacar el primer desarrollo dirigido por académicos, un medicamento de terapia avanzada destinado a tratar la leucemia linfoblástica aguda recidivante o refractaria en adultos mayores de 25 años, al que se le otorgó elegibilidad PRIME en diciembre de 2021.
“Los medicamentos PRIME representan un avance significativo en sus áreas terapéuticas. Incluyen tecnologías innovadoras como terapias de células T con CAR, terapias génicas curativas de una sola vez, tratamientos para cánceres raros y una vacuna para proteger contra el virus del Ébola”, apunta la Agencia.
Asimismo, señala que la interacción mejorada con los reguladores de la UE a través de PRIME es “particularmente útil” para los desarrolladores de productos más complejos y para aplicaciones que dependen de conjuntos de datos más pequeños. Esto incluye, por ejemplo, medicamentos de terapias avanzadas y medicamentos huérfanos, que a menudo presentan nuevos desafíos científicos y normativos.
El análisis también mostró que el apoyo a los productos PRIME a lo largo del desarrollo resultó en una reducción del tiempo requerido por el solicitante para responder a las preguntas de la EMA durante la evaluación del fármaco. Algo que, por lo general, condujo a revisiones más rápidas y un acceso más rápido de los pacientes a los productos PRIME.
Mejorar el esquema
En el informe también se plasman una serie de recomendaciones para mejorar el esquema PRIME en tres áreas:
- Momento de ingreso al esquema PRIME.
- Flexibilidad de los procedimientos de asesoramiento científico para medicamentos PRIME.
- Aprovechar el conocimiento adquirido durante el desarrollo para obtener solicitudes de autorización de comercialización más sólidas que puedan evaluarse de manera acelerada.
Tras una consulta pública que tuvo lugar el año pasado, actualmente se está finalizando una caja de herramientas con orientaciones para los desarrolladores de medicamentos respaldados por el esquema PRIME sobre datos de calidad.
La guía está destinada a ayudar a los desarrolladores a generar paquetes de datos sólidos y de calidad para las solicitudes de autorización de comercialización de la UE, que respaldarán la evaluación rápida de medicamentos prometedores y permitirán que los pacientes se beneficien de estas terapias lo antes posible.
