Durante el mes de diciembre de 2022, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) emitió opiniones positivas para tres nuevos medicamentos, uno de ellos aprobado para dos indicaciones distintas.
Hemofilia B, carcinoma hepatocelular, cáncer de pulmón y enfermedad de Pompe son las áreas a las que van dirigidos los últimos fármacos a los que la agencia europea ha dado luz verde.
Hemgenix, para hemofilia B
Uno de los medicamentos aprobados en diciembre, Hemgenix (Etranacogene dezaparvovec, de CSL), está indicado para el tratamiento de la hemofilia B (deficiencia congénita del factor IX) grave y moderadamente grave en pacientes adultos sin antecedentes de inhibidores del factor IX. Se trata de la primera terapia génica aprobada para esta enfermedad.
La decisión de la EMA se basó en los ensayos clínicos de Hemgenix, que mostraron un aumento significativo en los niveles de actividad del factor IX en aquellos pacientes a los que se les administró este fármaco. Asimismo, los pacientes tratados con Hemgenix tuvieron menos hemorragias en comparación con el tratamiento estándar.
Tal y como explica la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), que participa en el CHMP de la EMA, el tratamiento con Hemgenix debe iniciarse bajo la supervisión de un médico con experiencia en el tratamiento de la hemofilia y/ o trastornos hemorrágicos. Además, la Aemps advierte de que debe administrarse en un entorno en el que el personal y el equipo estén “inmediatamente disponibles para tratar las reacciones relacionadas con la perfusión”.
Tremelimumab, para carcinoma hepatocelular y cáncer de pulmón
Imjudo (tremelimumab, de AstraZeneca) está aprobado por la EMA para dos indicaciones diferentes: para el tratamiento del carcinoma hepatocelular y para cáncer de pulmón.
Imjudo en combinación con durvalumab está indicado para el tratamiento de primera línea de pacientes adultos con carcinoma hepatocelular avanzado o irresecable. Esta combinación ha demostrado en un ensayo clínico fase 3, multicéntrico, abierto y aleatorizado, que prolonga la supervivencia global en comparación con el tratamiento estándar.
Por otro lado, tremelimumab en combinación con durvalumab y quimioterapia basada en platino está indicado para el tratamiento de primera línea de pacientes adultos con cáncer de pulmón no microcítico (CPNM) metastásico sin mutaciones sensibilizantes de EGFR o mutaciones ALK. Se ha demostrado que mejora la supervivencia global y la supervivencia libre de progresión en comparación con el tratamiento estándar (quimioterapia).
Pombiliti, para la enfermedad de Pompe
El tercer medicamento aprobado en el mes de diciembre se trata de Pombiliti (cipaglucosidasa alfa), de Amicus Therapeutics. Es un tratamiento de reemplazo enzimático, utilizado en combinación con el estabilizador de enzimas miglustat, para el tratamiento de adultos con enfermedad de Pompe de inicio tardío (deficiencia de ácido α-glucosidasa).
En los ensayos clínicos, Pombiliti mostró una mejora de la función motora de los pacientes con enfermedad de Pompe de inicio tardío cuando se usa en combinación con miglustat.
El tratamiento debe ser supervisado por un médico con experiencia en el manejo de la enfermedad de Pompe u otras enfermedades metabólicas o neuromusculares heredadas.
Nuevas indicaciones o modificaciones
Asimismo, la EMA ha realizado nuevas indicaciones o modificaciones en la ficha técnica de algunos medicamentos ya aprobados. Uno de ellos es Adcirca (tadalafilo, de Lilly), indicado para el tratamiento de la hipertensión arterial pulmonar (HAP) clase funcional II y III (clasificación de la OMS) en adultos. Ahora, la EMA amplía la indicación de Adcirca para pacientes pediátricos. Así, establece que se puede administrar a pacientes pediátricos de 2 años o más con HAP clase funcional II y III.
Para Dupixent (dupilumab, de Regeneron y Sanofi), extiende la indicación para el tratamiento de la esofagitis eosinofílica en pacientes adultos y adolescentes de 12 años y mayores, que pesan al menos 40 kg, que no toleran, que no son candidatos al tratamiento médico convencional o que no están controlados adecuadamente con este.
Por su parte, Forxiga (dapagliflozina) es una terapia que estaba indicada en insuficiencia cardiaca crónica sintomática con fracción de eyección reducida. Ahora, la agencia europea ha modificado la indicación eliminando la condición de fracción de eyección reducida, quedando, por tanto, Forxiga indicado para insuficiencia cardiaca crónica sintomática en general.
En cuanto a Enhertu (trastuzumab deruxtecan, de Daiichi Sankyo y AstraZeneca), se extiende la indicación para cáncer de mama con baja expresión de HER2. De este modo, Enhertu en monoterapia está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer de mama con baja expresión de HER2 no resecable o metastásico que han recibido quimioterapia previa en el contexto metastásico o que han presentado recurrencia de la enfermedad durante o en los 6 meses posteriores a la finalización de la quimioterapia adyuvante.
Imfinzi (durvalumab, de AstraZeneca) en monoterapia, está indicado para su uso en adultos con cáncer de pulmón no microcítico (CPNM) localmente avanzado, no resecable, cuyos tumores expresan PD-L1 ≥ 1 por ciento en las células tumorales y cuya enfermedad no haya presentado progresión después de quimiorradioterapia basada en platino. Y la EMA ha añadido dos indicaciones nuevas para este fármaco:
- Imfinzi en combinación con tremelimumab y quimioterapia basada en platino está indicado para el tratamiento de primera línea de pacientes adultos con CPNM metastásico sin mutaciones sensibilizantes de EGFR o mutaciones ALK.
- Imfinzi en combinación con tremelimumab está indicado para el tratamiento de primera línea de pacientes adultos con carcinoma hepatocelular (CHC) avanzado o irresecable.
Otro de los fármacos que han visto modificada su indicación es Triumeq, de ViiV Healthcare. Indicado para el tratamiento de adultos y adolescentes mayores de 12 años infectados por el Virus de la Inmunodeficiencia Humana (VIH), actualmente se elimina la edad y se indica para adultos, adolescentes y niños, que pesen al menos 25 kg (anteriormente eran 40 kg). Asimismo, se extiende la indicación para niños con VIH que pesan al menos 14 kg y menos de 25 kg, a los que se podrá administrar Triumeg 5 mg/60 mg/30 mg comprimidos dispersables.
Además, el CHMP ha recomendado extender la indicación de la vacuna frente a la COVID-19 de Moderna, Spikevax (original) y Spikevax bivalente Original/Omicron BA.1, para su uso como dosis de refuerzo en niños de 6 a 11 años de edad.
