Las políticas de austeridad y control del gasto público que se imponen desde el Ministerio y Consejerías de Hacienda, suponen un riesgo muy significativo para la autorización de medicamentos huérfanos y su utilización. La ‘norma’ no escrita que rige las decisiones de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) de no aprobar ningún medicamento cuyo precio pueda suponer un incremento neto de factura farmacéutica, deja pocas posibilidades para la aprobación de muchas innovaciones terapéuticas. Y dentro de ellas, de manera muy especial para los medicamentos indicados en enfermedades raras. Prueba de ello es que, según la información contenida en la base de datos del Centro de Información online del Medicamento (CIMA) de la Agencia Española de Medicamentos (Aemps), al menos 13 principios activos aprobados por la agencia están esperando la autorización de comercialización.
Dentro de la industria se ve de forma muy clara que hace algunos años los medicamentos huérfanos tenían prioridad absoluta para llegar al mercado cuanto antes. Ahora, la sensación que hay es todo lo contrario. Y no les falta razón ni motivos para pensarlo. Aparte de los 13 principios activos que faltan por comercializar, En 2013 el Sistema Nacional de Salud (SNS) solo ha incorporado dos principios activos huérfanos, según los datos de la Aemps: Votubia y Vyndaqel. El resto de lanzamientos registrados en esos años correspondía a nuevas presentaciones o licencias de medicamentos ya existentes. El año anterior, 2012, fue aún peor. Ni una sola autorización.
Con este escenario, ya hay algunas compañías que están perdiendo la esperanza de que sus medicamentos lleguen a ser comercializados. A pesar de ello, esta situación no implica que el medicamento no se utilice en los casos más graves, puesto que se recurre a mecanismos de importación, como los de medicación extranjera y usos compasivos, que paradójicamente, suponen un sobrecoste sobre los precios que tendrían en caso de haber sido aprobados en España.
En este sentido, llama la atención, como explican algunos profesionales de la industria, que estas limitaciones y cambios en la percepción de estos medicamentos para el Ministerio de Sanidad, hayan llegado justo cuando el departamento de Ana Mato designó 2013 como el Año Español de las Enfermedades Raras.
La industria no entiende la situación a la que se está abocando a estos medicamentos. Y más, viendo el apoyo que desde la Unión Europea se está brindando a la investigación en enfermedades raras. Cabe señalar que durante el pasado año en Europa vieron la luz 11 medicamentos huérfanos tras la recomendación del comité correspondiente de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Tres vistos bueno más que en 2012 y siete por encima que los principios activos que la EMA recomendó autorizar en 2011.
Una de las cuestiones más importantes que tiene que resolver el SNS en los próximos tiempos es la creación de fondos centralizados que garanticen un acceso equitativo de los pacientes a las innovaciones terapéuticas relevantes y los medicamentos huérfanos. Las dificultades o directamente imposibilidad de financiar algunos tratamientos por parte de hospitales pequeños no puede suponer en ningún caso el motivo por el que un paciente no pueda acceder a la medicación. Por ello, la portavoz Sanidad de CiU, Contxita Tarruella, considera que esta podría ser “una línea válida”.
