La llegada del ‘tsunami’ de las terapias génicas está a la vuelta de la esquina. En la actualidad, hay 677 programas en investigación en manos de 210 empresas. Su alto potencial curativo las han convertido, en muchos casos, en la única opción terapéutica a la que se pueden “agarrar” determinados pacientes. Además, se sitúan como uno de los avances más prometedores del ámbito de la medicina, en el que la actuación de los farmacéuticos hospitalarios adquiere especial relevancia en lo que respecta a la gobernanza clínica y la gestión de estos fármacos. Sin embargo, hay una serie de barreras al acceso, fruto de la complejidad de determinados procesos y de la falta de agilidad ligada a los tiempos de decisión y a los plazos para la evaluación de los fármacos.
EG ha contactado con el grupo coordinador del grupo de trabajo de terapias avanzadas de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH) para indagar sobre si la Farmacia Hospitalaria (FH) está preparada o no para enfrentarse a este panorama. “La rápida irrupción en el panorama terapéutico de estos medicamentos supone un auténtico desafío debido a la complejidad que entrañan”, afirman. De hecho, aseguran que se enfrentan a retos clínicos, además del posicionamiento y selección de pacientes, a nuevas formas de adquisición y pago, a almacenamientos en condiciones especiales e, incluso, al reto de la fabricación.
Volcados en prepararse para su llegada
Además, garantizan que una de las funciones de este grupo de trabajo reside en crear conciencia entre los farmacéuticos de hospital de la importancia de la llegada de este “tsunami” y trabajar para estar preparados. En concreto, señalan que la FH española está incidiendo en varias iniciativas.
Entre ellas:
- Formación especializada a través de másteres oficiales, diplomas de expertos, cursos, sesiones y congresos. De hecho, este año el Grupo de Trabajo de Terapias Avanzadas realizará un curso precongreso y una mesa redonda en el Congreso Nacional de la SEFH con el fin de acercar a los compañeros este tipo de terapias.
- Infraestructura y equipamientos: esto incluye una actualización y mejora de las instalaciones en los servicios de farmacia para cumplir con los requisitos de almacenamiento y manejo de productos de terapia génica.
- Colaboración multidisciplinar: fomento de equipos multidisciplinares y grupos de trabajo regionales y nacionales para asegurar un enfoque integrado en el tratamiento y una estrategia transversal en la gestión de los medicamentos de terapia avanzada.
- Desarrollo de guías, como es el decálogo publicado recientemente por el Grupo de Trabajo de Terapias Avanzadas y la participación en colaboración con la EAHP en la actualización de guías específicas para el uso de terapias génicas. O la guía recientemente publicada por la European Association of Hospital Pharmacists (EAHP) sobre la manipulación de medicamentos de terapia génica in vivo.
Patologías sobre las que tendrán más impacto
Los grandes beneficiarios de la eclosión y del desarrollo de estas terapias son los pacientes que padecen enfermedades raras y ultra raras de origen genético que, hasta la fecha, contaban con escasas alternativas terapéuticas. De hecho, su éxito está condicionado, en gran medida, por el “modus operandi” de los profesionales farmacéuticos que desempeñan su labor profesional en las inmediaciones de los centros hospitalarios. “La diversidad de áreas farmacoterapéuticas y especialidades médicas en las que se comercializarán terapias génicas hace que los servicios de farmacia hospitalaria tengan un papel clave en la gobernanza clínica de estos medicamentos, así como en la gestión de los mismos”, subrayan.
Desde el grupo de trabajo señalan como principales técnicas empleadas en la terapia génica la adición y reemplazo, la edición genérica y el silenciamiento génico. Desglosando estas estrategias, la primera está destinada a la introducción de genes terapéuticos en las células del paciente mediante vectores virales o no virales. En lo que respecta a la segunda, consiste en el uso de tecnologías como CRISPR-Cas9 para corregir mutaciones genéticas específicas. Indagando en la última de ellas, el material genético previene o inhibe la actividad de un gen presente en la célula.
Actualmente, en Europa están aprobadas por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) terapias génicas ex vivo para tratar la Atrofia Muscular Espinal (AME), la hemofilia A y B, la deficiencia de L-aminoácido aromático descarboxilasa (AADC) con un fenotipo grave, la leucodistrofia metacromática con mutaciones paralelas en el gen de la arilsulfatasa A, o más recientemente, la anemia falciforme y betatalasemia.
Sin novedades sobre la especialización
Fruto de su aumento exponencial, se ha puesto de relieve la necesidad de que se cree la figura del farmacéutico hospitalario especialista en estas terapias avanzadas. En concreto, desde la SEFH indican que esto facilitará y fomentará el liderazgo de equipos tanto en el servicio de farmacia como en el centro hospitalario y tendrá una implicación en los procesos farmacoterapéuticos. “Hasta la fecha, han tenido lugar foros de discusiones y propuestas presentadas, pero aún no se ha formalizado la creación de esta figura de manera oficial”, lamentan. No obstante, “la creación de esta figura en los propios servicios de farmacia sería un buen primer paso para esta especialización”, añaden.
Priorizar la implementación de una estrategia nacional de terapia génica
En 2024 ha hecho seis años desde la aprobación del ‘Plan de Abordaje de Terapias Avanzadas en el Sistema Nacional de Salud’. Desde la SEFH recalcan que “resulta fundamental que el Ministerio de Sanidad priorice la implementación de una estrategia nacional de terapia génica, como ya se hizo específicamente con la terapia CAR-T”. En lo que respecta a la estrategia, aseguran que “debería incluir tanto un plan de abordaje específico como una financiación adecuada, que asegure el acceso a terapias innovadoras como un marco regulatorio claro y eficiente para la aprobación y supervisión de nuevas terapias”. Siguiendo en esta línea, reivindican que las instituciones sanitarias “deben velar porque los recursos humanos disponibles y las instalaciones hospitalarias se adapten a este tipo de terapias”. Asimismo, añaden que también se debería dar soporte formativo y de capacitación a los profesionales sanitarios.
Barreras a su correcta implementación
Indagando en los retos a los que se enfrentan este tipo de terapias, desde el grupo de trabajo apuntan la accesibilidad, la incertidumbre en cuanto a eficacia y seguridad de las mismas o la necesidad de que se adapten y mejoren las instalaciones hospitalarias. “Uno de los principales retos al que nos enfrentamos es la accesibilidad a todos los pacientes por el alto coste de estos medicamentos”, garantizan. A su vez, añaden que cabe destacar la incertidumbre en cuanto a la eficacia y seguridad de estas terapias, que se aprueban normalmente con ensayos clínicos fase I/II con pocos pacientes debido a la baja prevalencia. “De ahí, la importancia de la evaluación de resultados en vida real y la necesidad de desarrollar sistemas de farmacovigilancia a largo plazo de los pacientes tratados”, alegan.
También hacen hincapié en que no se debe pasar por alto que estamos ante medicamentos asociados a complejos circuitos de utilización, donde la trazabilidad y seguridad son esenciales en todos los puntos del proceso (protocolización, selección de pacientes, adquisición y pago, custodia y conservación, seguimiento de pacientes, etc.). “Para abordar la gestión de estos medicamentos en las mejores condiciones de eficiencia y seguridad, los servicios de farmacia deben contar con los suficientes recursos humanos, que además deben tener una elevada formación y capacitación“, recalcan. Paralelamente, reclaman la adaptación y la mejora de las instalaciones hospitalarias para la adecuada recepción, almacenamiento, custodia y dispensación de estas terapias.
No cabe duda de que el futuro del sector sanitario estará marcado por las terapias génicas. Bajo su punto de vista, éste se caracterizará por la especialización de farmacéuticos hospitalarios en este área; la multidisciplinariedad y la integración en equipos clínicos que se encarguen del manejo de los pacientes y el incremento de la accesibilidad y la equidad con esquemas de pago que permitan la sostenibilidad y la eficiencia de estas terapias en el sistema sanitario.
