Las Sociedades Científicas, los pacientes, Farmaindustria y la Administración han tenido la oportunidad de dialogar en un encuentro organizado por el Observatorio de Medicamentos Huérfanos (ObserveMHe), sobre la situación y los retos que supone el acceso a este tipo de fármacos. El punto de partida es que apenas el cinco por ciento de las más de siete mil enfermedades raras que existen disponen de un medicamento huérfano. “La escasez de medicamentos es una de las principales barreras que nos encontramos”, explica Juan Carrión, presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER). El otro gran reto es garantizar la equidad en el acceso. La Agencia Europea del Medicamento tiene autorizados más de 130 medicamentos, de los cuales sólo el 50 por ciento se comercializa en nuestro Sistema Nacional de Salud. “Hay que exigir a los responsables de la toma de decisiones el acceso a todos los medicamentos autorizados”, explica.
Reducir la incertidumbre
La palabra incertidumbre fue una de las que más se mencionaron en el debate. Las posibilidades para disponer de una solución temprana con la que tratar o mejorar al paciente son muy remotas. El número tan reducido de casos conlleva una dificultad adicional de encontrar una evidencia en el tratamiento. Lo que genera, como consecuencia, un bloqueo en el procedimiento.
Importancia de una autorización condicionada que mejore la flexibilidad y se centre en el seguimiento
Para Antoni Gilabert, Director del Área Innovación y Partenariado Consorci de Salut i Social de Catalunya (CSC), las propuestas para atajar este problema pasan por “innovar en procedimientos e incentivos ligados al acceso”. El doctor defendía apostar por la evaluación ex post, en lugar de ex ante. Es decir, implementar una autorización condicionada para actuar con mayor flexibilidad al iniciar un tratamiento, pero ser exigentes en el seguimiento. Reducir el riesgo es otra de las aportaciones que mejorarían el acceso a los medicamentos huérfanos, mediante la recentralización en todo el país y así “no poner el foco en el más débil: el médico, el hospital o la Comunidad”.
Para Ramón García, presidente de la Sociedad Española de Hematología (SEHH), lo primero que habría que plantear es si se debe mantener la definición actual de las enfermedades raras: “Mantener un espíritu de ayuda a los fármacos con pocas posibilidades por no ser rentable choca con la definición”. Propone redefinir el marco conceptual para buscar un estímulo desde otro ámbito que no sea sólo el comercial. A esto se suma que hay fármacos muy eficaces que acaban desapareciendo por diversos motivos y necesitan de un mayor apoyo y promoción. El presidente de la SEHH también coincidía en que es fundamental reducir la incertidumbre para las enfermedades raras. Al haber pocos pacientes, algunos con una supervivencia muy corta, un medicamento huérfano que se encuentra en fase 2 del ensayo clínico “puede desaparecer por no poder aprobarse el fármaco”. La autorización condicionada permitiría ofertar dichos fármacos de manera rápida a los pacientes y después hacer una evaluación realista. Mantenerlo si es beneficioso, retirarlo si no lo es. “La información después de validación requiere de recursos para pasar de aprobación condicionada a definitiva”.
Isabel Pineros, directora del Departamento de Acceso de Farmaindustria, argumentaba que no se puede tratar el ensayo clínico como si fuera una enfermedad convencional. Mejorar el acceso pasa, de manera ineludible, por acortar los tiempos: “Si algún medicamento sobrepasa las etapas, tenemos que ponerlo a disposición de los pacientes con una autorización rápida y condicional”.
Decisiones de financiación
Algunas medidas en el ámbito económico podrían ser eficaces según el Gilabert para mejorar el acceso a los medicamentos huérfanos. Propuestas como ofrecer premios a nivel europeo que incentiven la investigación y que estén desligados de las ventas. Otra alternativa sería financiar por patología en lugar de por medicamento para “que no esté todo vinculado a un producto”. También la creación de un fondo específico para estas enfermedades, una petición compartida por el resto de ponentes.
El sector pide la creación de un fondo específico nacional para las enfermedades raras
Dar pasos en la dirección adecuada para favorecer el acceso de los pacientes también requiere, según Gilabert, una entidad independiente de evaluación que esté al margen de las decisiones económicas. Es decir, que el financiador no incida en los aspectos objetivos de la evaluación del Informe de Posicionamiento Terapéutico (IPT) y su participación en el proceso se limite a decidir sobre la financiación. Aunque defiende que la relación coste-beneficio sí debería llegar al decisor: “El posicionamiento económico también es objetivo”.
En cambio, para Ramón García de la SEHH lo primero es el informe técnico que evalúe el beneficio clínico y después el informe económico: “Ahora van adjuntos en el IPT, es algo que debemos separar”. Además, la valoración de un fármaco debería incluir otros factores más allá de la visión utilitarista del coste-beneficio, como la innovación, defiende García.
La visión de los pacientes
Desde el punto de vista de quienes tienen una enfermedad rara, el acceso debe estar por encima de todo. “El paciente no entiende el debate sobre el gasto, porque están en juego nuestras vidas”, dice Fide Mirón, vicepresidenta de FEDER.
“No condiciona sólo nuestro código genético, también lo hace el código postal”
Fide Mirón, vicepresidenta de FEDER
La Comunidad de residencia afecta también al acceso a los tratamientos, hay algunas que ofrecen más facilidades que otras. “No condiciona sólo nuestro código genético, también lo hace el código postal”. Por ello pide la creación de un fondo que potencie la investigación a nivel nacional, “para que las diferencias entre comunidades no existan. Otro de los puntos clave es la equidad no sólo en el diagnóstico, también en el cribado. Fide denuncia que los retrasos en la evaluación pueden durar años: “Sin nombre de la patología no se puede intervenir”.
Apoyo de César Hernández
El Director General de Cartera Básica de Servicios del Sistema Nacional de Salud y Farmacia, César Hernández, intervino en el debate para señalar que son necesarios nuevos modelos para gestionar la incertidumbre y ofrecer más medicamentos huérfanos contra las enfermedades raras. “Espero que algunas cosas habladas aquí tengamos la oportunidad de ver qué recorrido puede tener” en la nueva Ley del Medicamento, aseguraba el director de Farmacia. “Pido compromiso por parte de todos: compañías, profesionales sanitarios y gestores para buscar soluciones que hagan frente a los problemas y no tener miedo a equivocarse”.
